Mediziner haben mit Gentherapien erste Erfolge bei erblichen Erblindungen und anderen Augenkrankheiten erzielt. Schon im Herbst gab es gute Ergebnisse, wonach vor allem Kinder, die an einer speziellen Form erblich bedingter Blindheit litten, sich nach der Therapie wieder ohne fremde Hilfe bewegen und Hindernisse erkennen konnten. Weitere Studien stützen nun diese Erfolge.

Bei der seltenen Erkrankung, der kongenitalen Amaurose, ist bei den Kindern von Geburt an durch einen Gendefekt die Bildung eines Sehpigments gestört. „Betroffene haben bereits in den ersten beiden Lebensjahren schwere Sehstörungen. Noch vor dem 20. Lebensjahr erblinden sie vollständig“, berichtet Professor Dr. Birgit Lorenz von der Uniklinik Gießen.

Mit Virenbestandteilen als Genfähren injizieren die Ärzte den Patienten deshalb die korrekte Version des Gens unter die Netzhaut. Dadurch wird das Gen in die Pigmentzellen eingeschleust, die daraufhin das korrekte Sehpigment herstellen: Vor allem die jüngeren Patienten von 8 bis 11 Jahren profitierten deutlich. Auch nach einem Jahr waren die Ergebnisse stabil.

Aber auch älteren Menschen mit der erblichen Retinitis pigmentosa kann eine Gentherapie vermutlich helfen: Bei diesem zweiten Verfahren wird der Gendefekt jedoch nicht direkt behoben. Stattdessen setzen die Ärzte den Patienten eine etwa sechs Millimeter lange Kapsel in den Glaskörper ein. Diese Kapsel gibt gentechnisch veränderte Zellen ab, die ein Protein bilden, das wiederum den Zelluntergang in der Netzhaut verhindern soll.

„Auch hier sind die ersten Ergebnisse vielversprechend“, so Lorenz. Zudem läuft eine Studie, bei der dieses Verfahren auch an Patienten mit der trockenen Form einer altersabhängigen Makuladegeneration (AMD) erprobt wird. Die Veröffentlichung der Ergebnisse steht jedoch noch aus.