Gentherapie bei Hirnerkrankung

Eine neue Gentherapie weckt Hoffnung auf die erfolgreiche Behandlung einer schweren Gehirnkrankheit. Einem internationalen Forscherteam gelang es, den Verlauf der so genannten Adrenoleukodystrophie (ALD) bei zwei Jungen zu stoppen. Es sei das erste Mal, dass eine sehr schwere Gehirnkrankheit mit einer Gentherapie gebremst werden konnte, teilten die beteiligten Wissenschaftler in Paris mit.

Für die neue Behandlung entnahmen die Forscher den beiden Kindern zunächst Stammzellen des Knochenmarks, um in diesen dann das für die Krankheit verantwortliche Gen zu ersetzen. Anschließend zerstörten die Wissenschaftler das Knochenmark der Jungen und schleusten die genetisch korrigierten Zellen wieder in den Körper ein. Diese begannen daraufhin, neues Knochenmark und neue Blutzellen zu bilden, schreibt das Team im Fachjournal Science.

Noch zwei Jahre nach der Behandlung wurden den Forschern zufolge in den Körpern der beiden behandelten Kinder Blutzellen mit gesunden ALD-Proteinen nachgewiesen. Es habe sich herausgestellt, dass selbst ein Anteil von rund 15 Prozent ausreiche, um den Verlauf der Krankheit zu stoppen.

Ursache der Erbkrankheit ALD ist eine Mutation auf dem X-Chromosom. Diese verursacht eine Rückbildung der die Nervenfasern umhüllenden Myelin-Scheiden. Die häufigste Form der Krankheit trifft Jungen ab einem Alter von sechs bis acht Jahren. Anfangs haben die Patienten Seh- und Hörstörungen, im Endstadium der ALD eine ausgeprägte Demenz. Der Verlust lebenswichtiger Körperfunktionen führt - meist schon vor Erreichen des Erwachsenenalters - zum Tod.

„Das Verfahren ist noch weit davon entfernt, eine Routinebehandlung zu sein, aber es ist sehr vielversprechend“, sagte der am Projekt beteiligte deutsche Wissenschaftler Dr. Christof von Kalle vom Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen in Heidelberg. Ganz risikolos ist die neue Gentherapie nicht. Es besteht die Gefahr, dass es auch zu nicht beabsichtigten Genveränderungen kommen könnte. Im schlimmsten Fall könnte beispielsweise eine Leukämie entstehen.