Forscher reparieren Gendefekt an Embryonen

Portland -

Forscher haben bei menschlichen Embryonen einen Gendefekt behoben. Sie korrigierten mit Hilfe der Genschere Crispr-Cas9 eine Mutation, die zu Herzmuskelverdickung (Hypertrophe Kardiomyopathie) führt. Andere Erbgut-Teile wurden dadurch nicht geschädigt, wie die Forscher im Magazin Nature betonen. Mit dem Verfahren könne man eines Tages tausende Erbkrankheiten verhindern, schreibt das Team um Shoukhrat Mitalipov von der Oregon Health and Science University in Portland. Die Embryonen wurden nach wenigen Tagen zerstört.

Bei Mitgliedern des Deutschen Ethikrats stieß die Arbeit auf ein geteiltes Echo. Der Vorsitzende Peter Dabrock spricht von „unseriösen Heilsversprechungen“. Dagegen sagt Medizinethikerin Professor Dr. Claudia Wiesemann von der Universitätsmedizin Göttingen, die Studie zeige, dass die Technik unter Umständen praktikabel sein könne. Ob dies wünschenswert sei, hänge vom Einzelfall ab. In Deutschland sind solche Versuche verboten.

Menschliche Embryonen wurde schon mehrfach genetisch verändert: So wurden unter anderem Studien aus China bekannt, in denen Forscher versucht hatten, Erbgut mit Hilfe von Crispr-Cas9 zu reparieren – allerdings mit weniger guten Resultaten. Britische Forscher hatten bereits 2008 einen Embryo mit dem Erbgut von drei Eltern geschaffen.

Die Forscher injizierten nun Spermien eines Mannes mit der Erbgut-Mutation in eine Eizelle zusammen mit der Genschere Crispr-Cas9, die den Erbgut-Doppelstrang an der mutierten Stelle aufschneiden sollte: Knapp drei Viertel (72,4 Prozent) der 58 Embryonen in der Studie trugen die krankhafte Mutation später nicht mehr. „Die Verfahren zur Genom-Editierung müssen optimiert werden, bevor klinische Anwendungen erwogen werden“, schreibt das Autoren-Team.

Generell entwickelten sich die Embryonen jedoch normal. „Dennoch gibt es eine klare Notwendigkeit sicherzustellen, dass solche Strategien keine anderen schädigenden Wirkungen auf den sich entwickelnden Embryo und sein Genom haben“, schreiben Nerges Winblad und Fredrik Lanner vom Stockholmer Karolinska Institut in einem Nature-Kommentar.

Elf große Wissenschaftsorganisationen haben sich gemeinsam für eine vorsichtige, aber engagierte Herangehensweise bei der gentechnischen Veränderung menschlicher Embryonen ausgesprochen. Einen solchen Embryo in eine Frau einzusetzen und somit eine Schwangerschaft herbeizuführen, sei „derzeit unangemessen“, schreiben die Organisationen in der Fachzeitschrift „The American Journal of Human Genetics“. Es gebe aber keinen Grund, eine Genveränderung im Reagenzglas „mit angemessener Aufsicht und Zustimmung“ zu verbieten.

„Während die Grundlagenforschung zur Bearbeitung von Genen in den kommenden Jahren voranschreiten wird, fordern wir alle Beteiligten dazu auf, diese wichtigen ethischen und sozialen Diskussionen zusammen zu führen“, sagte Forscherin Kelly Ormond von der Stanford University. Die Erklärung wurde unter anderem unterzeichnet von der American Society of Human Genetics, der Canadian Association of Genetic Counsellors und der International Genetic Epidemiology Society. Auch länderübergreifende asiatische Verbände sowie solche aus Großbritannien und Südafrika schlossen sich an.

Die Organisationen gehen zwar nicht direkt auf die am Vortag veröffentlichte Studie ein, in der Forscher einen Gendefekt in einem Embryo geheilt und diesen später zerstört hatten. Sie verweisen aber explizit auf die Möglichkeiten und Gefahren, die durch die genutzte Genschere Crispr-Cas9 entstanden sind.