Genentech: FDA-Zulassung für Enspryng

Berlin -

Die Roche-Tochter Genentech hat von der US-Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für das Medikament Enspryng (Satralizumab) erhalten. 

Das Mittel wurde zur Behandlung von Erwachsenen mit der Krankheit Neuromyelitis-Optica-Spektrum (NMOSD) zugelassen, die AQP4-IgG-seropositiv sind. Es ist laut Konzernangaben die erste subkutane Therapie für Menschen mit dieser Krankheit.

Enspryng auf dem Vormarsch

Satralizumab ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der auf den Interleukin-6-Rezeptor (IL-6) abzielt. Es wird angenommen, dass das Zytokin eine Schlüsselrolle bei NMOSD spielt, indem es die Entzündungskaskade auslöst und zu Schäden und Behinderungen führt. Enspryng wurde unter Verwendung einer neuartigen Antikörperrecycling-Technologie entwickelt. Im Vergleich zur herkömmlichen Technologie ermöglicht dies eine längere Dauer der Antikörperzirkulation und eine maximale Hemmung der IL-6-Signalübertragung, während die Sicherheitsrisiken bei chronischen Krankheiten minimiert werden sollen.

Enspryng ist bereits in der Schweiz, Japan und Kanada als Therapie für NMOSD zugelassen und befindet sich im Zulassungsverfahren in der EU und China. Von der FDA wurde dem Mittel im Dezember 2018 der „Breakthrough Therapy Designation“-Status erteilt. Das klinische Entwicklungsprogramm umfasst die zwei Phase-III-Studien „SAkuraStar“ und „SAkuraSky“.

In der EU ist bisher nur eine Therapieoption bei NMOSD zugelassen: Alexion hatte im vergangenen Jahr die Erweiterung der bisherigen Zulassung für Soliris (Eculizumab) erhalten. Der monoklonale Antikörper ist zur Behandlung von Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) bei erwachsenen Patienten, die positiv für Aquaporin-4(AQP4)-Antikörper sind und einen schubförmigen Krankheitsverlauf zeigen, zugelassen. Damit stellt er in der EU die erste und einzige Behandlungsoption dar. Soliris ist ein Komplement-Inhibitor und der erste Vertreter einer Arzneimittelklasse, die über eine Hemmung des C5-Proteins der Komplement-Kaskade wirkt. Dieser Teil des Immunsystems spielt eine Rolle bei der Entstehung von Erkrankungen wie der Paroxysmalen Nächtlichen Hämoglobinurie (PNH), dem atypischen hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), der AChR-Antikörper-positiven generalisierten Myasthenia gravis (gMG) und den Aquaporin-4(AQP4)-Antikörper-positiven Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD).

Was ist NMOSD?

NMOSD ist eine seltene Autoimmunerkrankung des Zentralnervensystems, die hauptsächlich den Sehnerv und das Rückenmark betrifft. Dadurch kommt es zur Erblindung, Muskelschwäche und Lähmungen. In einigen Fällen kann die Erkrankung zum Tod führen. NMOSD betrifft über 10.000 Menschen in Europa, 15.000 Menschen in den USA und ungefähr 200.000 Menschen weltweit. Die Krankheit tritt am häufigsten bei nichtkaukasischen Frauen in den Dreißigern und Vierzigern auf. Aufgrund permanenter neurologischer Störungen führt sie zu einer kontinuierlichen und signifikanten Verschlechterung der Lebensqualität.

Ausgelöst werden die Schäden durch pathogene Antikörper (AQP4-IgG), die auf einen bestimmten Zelltyp – sogenannte Astrozyten – abzielen und diese schädigen. AQP4-IgG-Antikörper sind im Blutserum von etwa 70-80 Prozent der NMOSD-Patienten nachweisbar. Häufig kommt es bei den Patienten zu Beginn der Erkrankung fälschlicherweise noch immer zu einer Multiple-Sklerose-Diagnose, da es viele ähnliche Merkmale gibt.