Gen-Therapie hilft Blinden

Mit einer experimentellen Gen-Therapie haben US-Forscher nach eigenen Angaben die Sehstärke von drei Menschen mit einer speziellen Form erblicher Blindheit verbessert. Die Methode ersetze das fehlerhafte Gen RPE65, das die Erbkrankheit Amaurosis congenita Leber auslöst, berichten die Mediziner um Artur Cideciyan von der Universität von Pennsylvania in Philadelphia in einem Beitrag für die „Proceedings“ der US-Akademie der Wissenschaften.

30 Tage nach der Injektion habe sich die Sehstärke des behandelten Auges bei allen drei Probanden der Pilotstudie signifikant verbessert. Die Empfindlichkeit der Zapfen, die für das Farbensehen zuständig sind, erhöhte sich bis zu 50-fach. Die vor allem für die Nachtsicht zuständigen Stäbchen wurden bis zu 63.000 Mal empfindlicher, berichten die Forscher.

Die Methode sei aber noch keineswegs eine ausgereifte Therapie, betonen sie. So habe es nach den ersten 30 Tagen keine weiteren Fortschritte gegeben. Zudem passe sich das behandelte Auge ungewöhnlich langsam an Dunkelheit an. Zuvor hatten die Forscher die Methode erfolgreich an Hunden und Mäusen getestet.