G-BA: Kein Zusatznutzen für Macitentan

Berlin -

Übersteigt der Umsatz eines als Orphan Drug eingestuften Arzneimittels in den letzten zwölf Kalendermonaten 50 Millionen Euro, wird der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) auf den Plan gerufen: Der Nutzen muss neu bewertet werden. So auch im Falle von Opsumit (Macitentan, Actelion) – das Ergebnis: Zusatznutzen nicht belegt. Erst im Dezember hatte der G-BA der Vergleichstherapie Selexipag keinen Zusatznutzen bestätigen können.

Macitentan ist seit Februar 2014 als Monotherapie zur Langzeitbehandlung pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) von Erwachsenen mit der funktionellen WHO/NYHA-Klasse 2 bis 3 als Orphan Drug auf dem deutschen Markt. Der orale hochwirksame Endothelin-Rezeptor-Antagonist bewirkt eine Vasokonstriktion und Proliferation der glatten Gefäßmuskelzellen. Das Arzneimittel wird einmal täglich zu 10 mg unabhängig von den Mahlzeiten, möglichst zur gleichen Zeit mit Wasser eingenommen.

Überschreitet der Umsatz inklusive Umsatzsteuer die 50-Millionen-Grenze innerhalb von zwölf Kalendermonaten, muss der Hersteller binnen drei Monaten Nachweise für einen Erhalt des Zusatznutzens liefern. Unterhalb dieser Schwelle gilt der Zusatznutzen als belegt.

Mit der Markteinführung wurde Opsumit im Juli 2014 für die Mono- oder Kombinationstherapie ein geringer Zusatznutzen zugesprochen. Für die Neubewertung des Arzneimittels wird unter anderem die zweckmäßige Vergleichstherapie herangezogen. Im Falle von Macitentan stehen verschiedene Wirkstoffklassen zur Verfügung: Endothelin-Rezeptor-Antagonisten wie Bosentan und Ambrisentan, die Phosphodieserase-5-Hemmer wie Sildenafil und Tadalafil, der Prostacyclin-Rezeptor-antagonist Selexipag sowie Prostazyklin-Analoga wie Iloprost.

Die Experten führen ihre Entscheidung auf die vom Hersteller vorgelegten Daten zurück. In der Begründung des G-BA heißt es: „Die Studie Seraphin ermöglicht aus den dargestellten Gründen keinen Vergleich von Macitentan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie und ist daher für die Ableitung eines Zusatznutzens nicht geeignet.“

Anhand der Daten lasse sich keine patientenindividuell optimierte medikamentöse Therapie durch die Einschränkung der Wirkstoffauswahl und die starre Dosiervorgabe realisieren, so die Experten. Endothelin-Rezeptor-Antagonisten und parenterale Prostanoide waren von der Studie ausgeschlossen. Weiterhin bemängelte der G-BA die Tatsache, das ein Drittel der zuvor unbehandelten Probanden ein Placebo erhielten und daher weiterhin untherapiert blieben.

Die randomisierte, kontrollierte, doppelblinde dreiarmige Studie vergleicht die Therapie von Macitentan in den Stärken 3 mg und 10 mg sowie Placebo. Insgesamt wurden 742 Patienten randomisiert, jeweils 250 Probanden erhielten Verum zu 3 mg oder Placebo, 242 Teilnehmer erhielten 10 mg Wirkstoff.