G-BA: Beträchtlicher Zusatznutzen für fünf Wirkstoffe

Berlin -

Seltenes Ergebnis: Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am Freitag gleich fünf Wirkstoffen einen „beträchtlichen“ Zusatznutzen und somit die zweithöchste Zusatznutzenkategorie bescheinigt. Der Vorsitzende Professor Dr. Josef Hecken lobte insbesondere die vorgelegten Daten zu Onpattro (Patisiran, Alnylam Netherlands), einem Orphan Drug zur Behandlung der erblichen Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2.

„Es gab gleichzeitig so viele positive Ergebnisse der Bewertungsverfahren des G-BA zum Zusatznutzen neuer Wirkstoffe“, sagt Hecken. Der G-BA hat Dabrafenib und Trametinib zur Behandlung von Hautkrebs einen beträchtlichen Zusatznutzen zugesprochen. Gleiches gilt für das Orphan Drug Onpattro, die die Amyloidablagerungen reduzieren kann, indem der katalytische Abbau der TTR-Messenger-RNA in der Leber angeregt und so signifikant das Serum-TTR-Protein reduziert wird. Der Arzneistoff ist ein sogenanntes RNAi-Therapeutikum.

Grundlage der Entscheidung des G-BA sind die vom Hersteller vorgelegten Daten der multizentrischen, randomisierten, verblindeten, kontrollierten Studie Apollo, die Wirksamkeit und Sicherheit von Onpattro gegenüber Placebo über einen Zeitraum von 18 Monaten untersuchte. In puncto Mortalität lässt sich kein Zusatznutzen ableiten. Allerdings konnte der G-BA bezogen auf die Endpunkte Morbidität und Lebensqualität statistisch signifikante Vorteile für Onpattro im Vergleich zum Placebo feststellen und so einen beträchtlichen Zusatznutzen aussprechen. Das Ergebnis für Onpattro zeigt laut Hecken, „dass es sehr wohl möglich ist, auch für Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen aussagefähige und verwertbare Studien vorzulegen, einschließlich validierter Daten zur Lebensqualität.“

Aus Sicht des G-BA besitzt auch Vyxeos (Daunorubicin/Cytarabin, Jazz Pharmaceuticals) einen beträchtlichen Zusatznutzen. Das Orphan Drug wird zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie eingesetzt. Die Ergebnisse der pivotalen Zulassungsstudie CLTR0310 eine Verlängerung des Gesamtüberlebens, was als deutliche Verbesserung gewertet wird. Der beträchtliche Zusatznutzen wird für Patienten mit neu diagnostizierter therapiebedingter akuter myeloischer Leukämie oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen festgestellt, so der G-BA. Darzalex (Daratumumab, Janssen) wurde ebenfalls ein beträchtlicher Zusatznutzen zugesprochen. Das Arzneimittel wird zur Behandlung des Multiplen Myeloms eingesetzt.

Insgesamt hat der G-BA 19 Beschlüsse zur Änderung der Arzneimittelrichtlinie gefasst. 16 bezogen sich auf die Nutzenbewertung; aufgeteilt in acht Wirkstoffe, fünf Wirkstoffe in neuen Anwendungsgebieten und drei erneute Bewertungen nach Befristungen.

Das Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes (AMNOG), das am 1. Januar 2011 in Kraft trat, beauftragt den G-BA, die sogenannte frühe Nutzenbewertung durchzuführen. Aufgabe des G-BA ist es seitdem, neu zugelassene Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen oder in einem neuen Anwendungsgebiet innerhalb einer Frist von sechs Monaten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie zu bewerten. Dabei unterscheidet der Ausschuss in drei Kategorien: gering, beträchtlich oder erheblich.

Das Ergebnis ist Grundlage für die Verhandlungen um den Erstattungspreis zwischen dem GKV-Spitzenverband und dem Hersteller. Spricht der G-BA einem Arzneimittel keinen Zusatznutzen zu, hat der Hersteller schlechte Karten in der Preisverhandlung: Entweder der G-BA ordnet das Arzneimittel in eine Festbetragsgruppe ein oder die Jahrestherapiekosten dürfen die der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht übersteigen. Bringt ein Hersteller ein patentgeschütztes Arzneimittel auf den Markt, kann dieser den Preis frei bestimmen, der für zwölf Monate erstattet wird. Eine Ausnahme gibt es für Orphan drugs. Die Arzneimittel zur Behandlung von seltenen Erkrankungen haben automatisch vom Zeitpunkt der Markteinführung bis zum Erreichen einer Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro einen Zusatznutzen. Wird die Grenze überschritten, kann geprüft werden, ob tatsächlich ein Zusatznutzen vorliegt.