US-Forscher haben einen Weg gefunden, defekte Gene in menschlichen Hautzellen zu reparieren und sie gleichzeitig zu Stammzellen umzuprogrammieren. Das Team um Dr. Juan Belmonte vom Salk Institute for Biological Studies in La Jolla (Kalifornien) entnahm die Hautzellen von Patienten mit der vererbbaren Blutkrankheit Fanconi-Anämie und korrigierte die speziellen Gendefekte. Danach schleusten sie vier Kontrollgene ein, die die Zellen zu einer Art embryonaler Stammzellen (iPS-Zellen) zurückprogrammierten.

Ergebnis: Die Zellen hatten keinen Gendefekt mehr und konnten sich wie embryonale Stammzellen in vielerlei Zellarten verwandeln, unter anderem auch zu blutbildenden Vorläuferzellen. „Diese Zelllinien erscheinen ununterscheidbar von menschlichen embryonalen Stammzellen und von iPS-Zellen gesunder Menschen“, schreibt das Team im Fachjournal „Nature“.

Allerdings haben die Forscher die Zellen noch nicht wieder in die Patienten eingesetzt. Sie hatten zur Verjüngung der Zellen Kontrollgene verwendet, die das Krebsrisiko erhöhen. Andere Teams hatten jedoch Zellen schon ohne das Einschleusen dieser Gene zu Stammzellen zurückprogrammiert.

Bei der recht seltenen Fanconi-Anämie werden zu wenig weiße und rote Blutzellen gebildet. Daher sind die Kinder oft müde, schwach und infektanfällig, außerdem haben viele von ihnen einen kleinen Schädel. Daumenknochen und Speiche sind häufig deformiert. Die Betroffenen haben später ein hohes Blutkrebsrisiko. Einzige Therapie ist derzeit eine Knochenmarktransplantation, die bei der Fanconi-Anämie aber oft nicht erfolgreich ist.