Die PNH ist eine seltene, erworbene hämatologische Erkrankung, die auf eine somatische Mutation im PIG-A-Gen zurückgeführt werden kann. Diese kann in einer oder mehreren multipotenten hämatopoetischen Stammzellen des Knochenmarks auftreten. Die Erkrankung ist von einer Zerstörung der roten Blutkörperchen gekennzeichnet und kann in jedem Alter auftreten. Das Durchschnittsalter liegt jedoch bei etwa 30 Jahren, wobei die Diagnosestellung zwischen einem und fünf Jahren in Anspruch nehmen kann.

Die Patienten können unter verschiedenen Symptomen leiden. Dazu zählen Müdigkeit, Atemnot, Bauchschmerzen, dunkler bis roter Urin und Anämie. Außerdem können Thrombosen als Folge einer chronischen Hämolyse auftreten. Diese sind im ganzen Körper möglich, können alle Organe schädigen und schließlich zum Tod führen. 20 bis 35 Prozent der Patienten versterben trotz Transfusionen und Antikoagulantien innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach Diagnosestellung. Die PNH führt nicht nur zu Anämie und Thrombosen, sondern auch zu Panzytopenie und Thrombozytopenie.

Ultomiris ist der erste lang wirksame C5-Inhibitor. Das Orphan Drug wird alle acht Wochen verabreicht und hemmt das C5-Protein in der terminalen Komplementkaskade. Der monoklonale Antikörper ist in den USA zur Behandlung von erwachsenen PNH-Patienten zugelassen. Zulassungsanträge in Europa und Japan wurden bereits eingereicht und werden geprüft.

Die US-Zulassung des monoklonalen Antikörpers basiert auf den Ergebnissen von zwei Phase-III-Studien mit 441 Teilnehmern, die entweder oder nie zuvor mit einem Komplementinhibitor behandelt wurden. Ultomiris war in puncto Wirksamkeit Soliris (Eculizumab) nicht unterlegen – Soliris wird im Abstand von zwei Wochen verabreicht, Ultomiris alle acht Wochen. Auch das Sicherheitsprofil der beiden Arzneimittel ist vergleichbar.

Soliris ist bereits seit 2003 zur Behandlung der PNH in der EU zugelassen. 2014 wurde die Zulassung um die Behandlung der Myasthenia gravis erweitert. Der monoklonale Antikörper wurde gezielt entwickelt um an das Komplementprotein C5 zu binden. Denn im Falle einer PNH ist das Protein überaktiv und schädigt die Blutkörperchen. Die Blockade des Komplementproteins verhindert die Schädigung der Blutzellen und reduziert so die Krankheitssymptome.

Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht. Dosiert wird entsprechend der Erkrankung und bei Patienten jünger als 18 Jahren nach dem Körpergewicht. In den ersten vier Behandlungswochen wird Soliris einmal wöchentlich injiziert gefolgt und nach vorgeschriebenem Dosierschema schließlich nur noch alle zwei Wochen.