FDA: Zulassung für Gilteritinib

Berlin -

Zulassung für Arzneimittel und Diagnostik: Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Astellas die Zulassung für Xospata (Gilteritinib) erteilt. Außerdem wurde für den FLT3-Mutationsassay LeukoStrat Cdx (Invivoscribe Technologies, Inc.) die Indikation erweitert.

Xospata ist zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidivierender oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) zugelassen – vorausgesetzt, die Betroffenen weisen eine FLT-3-Mutation auf. Etwa 25 bis 30 Prozent der AML-Patienten haben eine Mutation im FLT3-Gen, die mit einer besonders aggressiven Form der Erkrankung und einem höheren Rückfallrisiko assoziiert ist. „Gilteritinib greift dieses Gen an und ist das erste zugelassene Medikament, das allein zur Behandlung von Patienten mit AML mit FLT3-Mutation verwendet werden kann, die einen Rückfall erlitten haben oder auf die Erstbehandlung nicht ansprechen“, so Richard Pazdur von der FDA.

Die empfohlene Tagesdosis beträgt 120 mg. Der Arzneistoff wirkt als Inhibitor der AXL-Rezeptor-Tyrosinkinase. Die Wirksamkeit wurde in einer klinischen Studie mit 138 Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AML bei bestätigter FLT3-Mutation untersucht. 21 Prozent der Teilnehmer erlebten einen vollständige Remission – keine Anzeichen für eine Erkrankung bei vollständig wiederhergestelltem Blutbild – oder eine vollständige Remission mit teilweiser hämatologischer Erholung – keine Anzeichen für eine Erkrankung bei teilweise hämotologischer Besserung.

Zu Behandlungsbeginn mit Xospata benötigten 106 Teilnehmer eine Transfusion roter Blutkörperchen oder Thrombozyten. 31 Prozent der Betroffenen wurden unter der Behandlung für mindestens 56 Tage transfusionsfrei.

Häufig dokumentierte unerwünschte Arzneimittelwirkungen unter Xospata waren Muskel- und Gelenkschmerzen, erhöhte Leberenzyme und Müdigkeit. Für Schwangere und Stillende ist das Arzneimittel kontraindiziert, da das Ungeborene Schaden nehmen kann.

AML ist eine schnell fortschreitende bösartige Krebserkrankung. Dabei erkrankt das blutbildende System. Eine myeloische Zelle – eine unreife Vorstufe der roten oder Blutkörperchen und Blutplättchen – entartet und vermehrt sich unkontrolliert. Die entarteten Zellen vermehren sich schnell und stören die Bildung der gesunden Blutkörperchen. Das National Cancer Institute schätzt, dass in diesem Jahr etwa 19.520 Menschen mit AML diagnostiziert werden. Etwa 10.670 Patienten mit AML werden 2018 an der Krankheit sterben.

Im April hatte Pfizer für Mylotarg (Gemtuzumab Ozogamin) die EU-Zulassung erhalten. Der monoklonale Antikörper ist zur Behandlung der AML bereits ab einem Alter von 15 Jahren zugelassen. Voraussetzung ist, die Erkrankung wurde bei den Betroffenen neu diagnostiziert und noch nicht vorbehandelt. Gemtuzumab Ozogamin wird in Kombination mit Daunorubicin und Cytarabin angewendet. Mylotarg ist für AML-Patienten geeignet, deren Krebszellen das Protein CD33 exprimieren. Mit bis zu 90 Prozent sind die meisten Patienten CD33-positiv.