FDA: Afinitor für tuberöse Sklerose

Berlin -

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die Zulassung für den Proteinkinase-Inhibitor Afinitor (Everolimus) erweitert: Künftig kann das Präparat des Pharmakonzerns Novartis auch bei Patienten mit tuberöser Sklerose (TS) eingesetzt werden, die unter nicht krebsartigen Tumoren der Niere, sogenannte Angiomyolipome, leiden. Außerdem kann das Mittel bei TS-Patienten eingesetzt werden, die einen gutartigen Hirntumor entwickelt haben.

 

Das Orphan Drug muss einmal täglich eingenommen werden. Die Wirkung beruht auf Hemmung der sogenannten mTOR-Kinase, die beim Wachstum der durch TS entstehenden Tumoren eine Rolle spielt. Die Wirksamkeit war in einer Placebo-kontrollierten Studie an 118 Patienten untersucht worden. Bei 42 Prozent der mit Afinitor behandelten Patienten hatte sich die Größe des Nierentumors reduziert.

Zu den häufigsten Nebenwirkungen zählten Entzündungen im Mund, Übelkeit, Erbrechen und Hautprobleme. Auch Husten, Kopfschmerzen, Durchfall und Gelenkschmerzen traten häufiger auf.

Die seltene Erbkrankheit tuberöse Sklerose wird bei 80 Prozent der Patienten autosomal-dominant vererbt und ist durch epileptische Anfälle und geistige Behinderungen gekennzeichnet. Außerdem können Fehlbildungen und Tumore im Gehirn und in anderen Organen auftreten.