Beim Wirkstoff Evinacumab handelt es sich um einen monoklonalen Antikörper, der unabhängig vom LDL-Rezeptor funktioniert. Stattdessen richtet er sich gegen das Protein „Angiopoietin-like 3“ (ANGPTL3), welches ebenfalls den Lipidstoffwechsel beeinflusst, indem es die Lipoproteinlipase und die endotheliale Lipase reguliert.

Wird ANGPTL3 gehemmt, verschwinden verschiedene LDL-Vorstufen aus dem Blut – insgesamt wird dadurch weniger LDL-Cholesterin gebildet. Der Wirkstoff wäre – sofern er zugelassen wird – ergänzend zu Diät und anderen LDL-C-senkenden Therapien für die Behandlung von Patienten ab einem Alter von zwölf Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterolämie (HoFH) geeignet.

Studien konnten zeigen, dass Evinacumab vor allem bei besonders schweren Fällen helfen könnte: Patienten, die unter einer Therapie mit einem Statin in Maximaldosis plus Ezetimib und PCSK-9-Hemmer noch immer zu Hohe LDL-Werte aufwiesen, konnten durch den neuartigen Cholesterinsenker eine Reduzierung um 50 bis 60 Prozent erreichen.

Evkeeza kommt als Konzentrat zur Herstellung einer Infusion daher und muss alle vier Wochen angewendet werden. Zu den häufigsten Nebenwirkungen zählen Nasopharyngitis, grippeähnliche Symptome, Schwindel, Rückenschmerzen und Übelkeit.