Mepsevii ist für die Behandlung der Mucopolysaccharidose (MPS) VII, die auch als Sly-Syndrom bezeichnet wird, zugelassen. Hierbei handelt es sich um eine angeborene Erkrankung, die in einem Enzymmangel begründet und von einem fehlenden Abbau komplexer Kohlenhydrate gekennzeichnet ist. In der Folge der Erkrankung sammeln sich Glykosaminoglykane (GAG) im Gewebe an und können verschiedene Probleme wie Gelenksteife, Kleinwuchs, Leber- oder Milzvergrößerung, Gehörverlust oder Entwicklungsstörungen verursachen.

Das Arzneimittel soll als Konzentrat zu 2 mg/ml Vestronidase alfa zur Herstellung einer Infusionslösung auf den Markt kommen und wird alle zwei Wochen als vierstündige Infusion verabreicht. Die empfohlene Dosis je Infusion liegt bei 4 mg/kg KG. Um allergische Reaktionen, die im Rahmen der Infusion auftreten können, zu vermeiden, sollte vorab ein Antihistaminikum verabreicht werden.

Es handelt sich um eine Enzymersatztherapie des Enzyms Beta-Glucuronidase, das am Abbau von Glykosaminoglykanen beteiligt ist und so deren Ansammlung im Gewebe verhindert. Das Arzneimittel kann so die GAG-Spiegel der Betroffenen und deren Symptome reduzieren.

Eine Studie mit zwölf MPS VII-Patienten, die über einen Zeitraum von sechs Monaten mit Mepsevii behandelt wurden, zeigte, dass die GAG-Urinwerte um 65 Prozent abnahmen. Bei elf der zwölf Probanden wurde eine Verbesserung der Symptome dokumentiert. Trotz weniger Daten aus klinischen Studien wurde dem Arzneimittel die Zulassung erteilt. Aufgrund der Seltenheit der Erkrankung sowie aus wissenschaftlichen Gründen sei es gar nicht nicht möglich, vollständige Informationen zu erlangen.

Die Experten begründen ihre Entscheidung mit der Lebensbedrohlichkeit der Erkrankung und dem Mangel an zugelassenen Arzneimitteln. Zudem überwiege der Nutzen den Risiken. Die meisten unerwünschten Arzneimittelwirkungen seien leicht bis mittelschwer.

Die häufigsten Nebenwirkungen – die bei mehr als einem von zehn Patienten auftreten können – sind anaphylaktische Reaktionen, Nesselsucht und Schwellungen der Infusionsstelle. Mepsevii wurde bereits im November vergangenen Jahres in den USA zugelassen.