Esperoct erhält EU-Zulassung APOTHEKE ADHOC, 04.07.2019 13:31 Uhr
Novo Nordisk hat die EU-Zulassung für Esperoct (Turoctocog alfa pegol) durch die EU-Kommission erhalten. Der langwirksame, rekombinante Faktor VIII (rFVIII) ist zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Erwachsenen und Kindern ab zwölf Jahren mit Hämophilie A zugelassen. In den kommenden Monaten soll Esperoct in den ersten europäischen Ländern zur Verfügung stehen.
Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der „Pathfinder-Studien“. Es handelt sich dabei laut Hersteller um das größte vor einer Zulassung durchgeführte klinische Studienprogramm zur Hämophilie A. Mehr als 270 vorbehandelte Patienten mit schwerer Hämophilie A wurden aufgenommen und dabei Daten von mehr als fünf Jahren klinischer Anwendung von Turoctocog alfa pegol ausgewertet.
Außerdem zeigten die Studien, dass Esperoct bei der Behandlung und Kontrolle von Blutungen und im perioperativen Bereich wirksam ist. Das Arzneimittel wurde in allen Altersgruppen gut vertragen, Sicherheitsprobleme wurden nicht beobachtet. Das Sicherheitsprofil von Esperoct ist somit vergleichbar mit dem anderer langwirksamer Faktor-VIII-Produkte.
Bei der Anwendung von Esperoct kann es in seltenen Fällen zu Überempfindlichkeitsreaktionen kommen, die unter anderem mit Schwellungen, brennendem und stechendem Gefühl an der Injektionsstelle, Schüttelfrost, Kopfschmerzen, niedrigem Blutdruck, Übelkeit und Erbrechen, sowie Unruhe und Engegefühl im Brustbereich einhergehen können.
Esperoct ersetzt den fehlenden Faktor VIII und wirkt im Körper auf die gleiche Weise wie der humane Faktor. Durch die Glykopegylierung weist Esperoct eine verlängerte Halbwertszeit um das 1,6-fache im Vergleich zu Standard-Faktor-VIII-Präparaten auf: Sie beträgt bei Erwachsenen 19,9 Stunden und bei Jugendlichen von 12-18 Jahren 15,8 Stunden. Zur Blutungsprophylaxe wird Esperoct in einem festen Dosierungsschema mit einer Injektion von 50 I.E./kg alle vier Tage bei Erwachsenen und Kindern ab zwölf Jahren angewendet. Es ergibt sich ein mittlerer FVIII-Aktivitäts-Talspiegel von 3 Prozent und eine niedrige mediane Blutungsrate (ABR) von 1,18 bei Erwachsenen und Jugendlichen.
Weltweit leben etwa 400.000 Hämophilie-Patienten, meist ist die Blutgerinnungsstörung vererbt. Den Betroffenen fehlt ein für die Bildung von Blutgerinnseln zuständiges Protein oder es wird fehlerhaft gebildet. Hämophilie A ist die häufigste Form der Hämophilie und ist auf einen Mangel oder Defekt des Faktor VIII zurückzuführen. Die Blutgerinnung erfolgt langsamer als bei gesunden Menschen.
Die Folge können Blutungen in Muskeln, Gelenken oder anderen Geweben sein. Außerdem kann es zu Spontanblutungen und zu einer verlängerten Blutung nach Verletzungen oder Operationen kommen. In Deutschland leben etwa 10.000 Hämophilie-Patienten – etwa 6000 leiden an Hämophilie A.