Dem Risikobewertungsverfahren liegen Berichte zu schweren Leberschäden, einschließlich Fällen von Leberversagen, die eine Transplantation nach sich zogen, zugrunde. In acht Fällen mit schweren Leberschädigungen wurde die Beteiligung von Esmya als „möglich“ bewertet. Schätzungsweise wurden bis dato etwa 765.000 Patientinnen mit dem Arzneimittel behandelt.

Esmya enthält 5 mg Ulipristalacetat und ist seit 2012 in der EU für die Behandlung der nicht-kanzerogenen Wucherungen der Gebärmutter bei Frauen bis zum Erreichen der Menopause zugelassen. Die orale Therapie kommt bis zu drei Monate lang vor der Operation und der Entfernung der Myome zum Einsatz. Das erste Behandlungsintervall sollte während der ersten Menstruationswoche starten. Das folgende Intervall sollte frühestens während der ersten Woche der zweiten Menstruation nach dem abgeschlossenen ersten Therapiezeitraum beginnen. Die dreimonatige Behandlung kann mit Unterbrechungen zwischen jedem Behandlungszyklus wiederholt werden.

Im Februar empfahl der PRAC bis zur endgültigen Entscheidung keine weiteren Frauen neu auf Esmya einzustellen. Patientinnen, die ein Behandlungsintervall beendet haben, sollten kein Neues beginnen. Mit dem Abschluss des Risikobewertungsverfahrens können wieder Neueinstellungen erfolgen, jedoch sind dabei die folgenden Empfehlungen zur Risikominimierung zu beachten.

• Esmya darf nicht bei Frauen mit bekannten Leberschäden eingesetzt werden.
• Ein Leberfunktionstest ist vor jedem Behandlungszyklus durchzuführen. Die Therapie darf nicht angesetzt werden, wenn die Leberenzymspiegel den oberen Normwert um mehr als das Zweifache überschreiten.
• Während der ersten beiden Behandlungszyklen sowie zwei bis vier Wochen nach Therapieende soll einmal pro Monat ein Leberfunktionstest durchgeführt werden. Übersteigen die Leberenzymspiegel den oberen Normwert um mehr als das Dreifache, ist die Therapie abzubrechen und die Patientin engmaschig zu überwachen.
• Das Arzneimittel soll nur bei Frauen über einen Behandlungszyklus hinaus angewendet werden, die für eine Operation nicht in Frage kommen.
• Esmya muss eine Patientenkarte beigelegt werden, die auf die Überwachung der Leberfunktionswerte hinweist. Patientinnen sollten bei den ersten Anzeichen einer Leberschädigung wie Übelkeit, Erbrechen, Schmerzen unter dem rechten Rippenbogen oder Gelbsucht unverzüglich einen Arzt aufsuchen.
• Studien zur Wirkung von Esmya auf die Leber sollten durchgeführt werden. So solle auch geprüft werden, ob die empfohlenen Maßnahmen das Risiko für Leberschäden wirksam minimieren können.

Ulipristal bindet als oral wirksamer, synthetischer und selektiver Progesteronrezeptormodulator an Rezeptoren auf Zellen, an die das Hormon normalerweise bindet, und verhindert damit den Effekt des Progesterons. Der Arzneistoff besitzt somit eine direkte Wirkung auf die Myome und reduziert deren Größe, da das Hormon das Myom-Wachstum fördern kann. Ulipristal hemmt die Zellteilung und löst zudem eine Apoptose aus. Häufige Nebenwirkungen während der Therapie können Amenorrhoe und eine Verdickung des Endometriums sein.

Als Notfallkontrazeptivum kommt Ulipristal ebenfalls zum Einsatz und ist seit 2015 rezeptfrei erhältlich. Hier sind keine schwerwiegenden Fälle von Leberschäden bekannt: „Es gibt derzeit keine diesbezüglichen Bedenken zu diesem Arzneimittel“, schreibt das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).