Erstes Gentherapeutikum zugelassen

Glybera (Alipogen tiparvovec) kann künftig für Patienten mit Lipoproteinlipase (LPL)-Defizit eingesetzt werden. Der Hersteller uniQure hat von der EU-Kommission die Zulassung erhalten. Bereits im Juli hatte die europäische Arzneimittelagentur EMA das Präparat empfohlen. Das Orphan drug ist laut Hersteller das erste zugelassene Gentherapeutikum.

Glybera enthält das den Patienten fehlende LPL-Gen in Form eines adeno-assoziierten Virus-Vektors. Das Präparat wird intramuskulär in die Beine injiziert. In den zulassungsrelevanten Studien hatte sich die Lipidkonzentration im Blut bei fast allen Patienten nach drei und zwölf Wochen signifikant gesenkt. Um die Sicherheit von Glybera zu evaluieren, dürfen nur speziell ausgebildete Ärzte in bestimmten Kompetenzzentren das Präparat am Patienten anwenden.

Bei der Hyperchylomikronämie können Patienten aufgrund eines Gendefekts das LPL-Enzym nicht synthetisieren. Dadurch können sie Fettpartikel nicht metabolisieren. Die Folge sind schwere schmerzhafte und auch potentiell lebensgefährliche Pankreatiden.