Patienten mit Cushing-Syndrom könnten künftig mit einem neuartigen Arzneimittel behandelt werden: Das Novartis-Produkt Signifor (Pasireotide) wäre das erste Somatostatin-Analogon für diese seltene Krankheit. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) gab ein positives Votum für das Präparat ab, das zweimal täglich subkutan verabreicht werden muss.

Bislang ist in der EU kein Medikament speziell für Patienten mit Cushing-Syndrom zugelassen. Signifor reduzierte in der Zulassungstudie das freie Cortisol im Urin auf ein für Cushing-Patienten normales Maß. Außerdem verbesserte die Therapie Symptome der Krankheit wie Bluthochdruck, Hypercholesterinämie und Übergewicht und verbesserte so die Lebensqualität.

Als unerwünschte Wirkungen traten Hyperglykämie, Diabetes mellitus, Durchfall, Übelkeit, Müdigkeit, QT-Verlängerung und Gallenerkrankungen auf.

Die EMA empfiehlt die Zulassung als Orphan Drug für Patienten, bei denen eine Operation nicht mehr in Frage kommt. Nun muss die Europäische Kommission noch formal entscheiden.