Stammzellen spielen eine wichtige Rolle bei der Regeneration der Hornhaut. Sie sind im Limbus, der Übergangszone zur Lederhaut, zu finden. Wird dieser Bereich durch physikalischen oder chemischen Stress angegriffen, kann ein Verlust dieser Stammzellen die Folge sein.

3,3 von 100.000 Menschen in Europa sind laut EMA von dieser Limbus-Stammzellen-Defizit genannten Erkrankung betroffen. Symptome sind Schmerzen, Lichtempfindlichkeit, Entzündungen, Neovaskularisation bis hin zum Sehverlust.

Bei Holoclar werden mittels Biopsie ein bis zwei Quadratmillimeter unbeschädigtes autologes Gewebe entnommen und die enthaltenen Stammzellen in vitro vermehrt. Anschließend wird das Lebendgewebe an die beschädigten Stellen transplantiert.

Laut EMA sind die Abstoßungsreaktionen geringer als bei einer klassischen Transplantation, da es sich um körpereigene Zellen handelt. Gleichzeitig muss weniger Gewebe entnommen werden, sodass kein größere Eingriff mit Risiken für das gesunde Auge notwendig ist.

Als Orphan drug zugelassen, muss Holoclar seine Wirksamkeit und Sicherheit in weiteren Untersuchungen unter Beweis stellen.