Enzymersatztherapie steht vor Zulassung

Berlin -

Alpha-Mannosidose zählt zu den seltenen Erkrankungen. Gibt die EU-Kommission grünes Licht und folgt der Zulassungsempfehlung der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), könnte erstmals eine Therapieoption für die genetische Erkrankung auf den Markt kommen.

Die EMA hat die Zulassung für das Orphan drug Lamzede (Velmanase alfa, Chiesi) empfohlen. Die Entscheidung der Experten ist auf die Ergebnisse einer multizentrischen doppelblinden randomisierten placebokontrollierten Wirksamkeitsstudie mi 25 Patienten zurückzuführen.

Über einen Beobachtungszeitraum von 52 Wochen nach der Behandlung konnte ein Rückgang des Serumoligosaccharids auf ein normales Niveau sowie eine Verbesserung der körperlichen Leitungsfähigkeit und der Lungenfunktion belegt werden. Auch wenn der Zeitraum als nicht ausreichend angesehen werden könne, sprach die EMA ein positives Votum aus. Die Experten sehen es als nicht möglich an, umfassende Daten zu Wirksamkeit und Sicherheit zu liefern, da es sich um eine sehr seltene Erkrankung handelt.

Alpha-Mannosidose ist eine sehr seltene autosomal-rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die mit einer Häufigkeit von 1:500.000 auftritt. Ursache ist eine Mutation im MAN2B1-Gen, das für den Abbau komplexer Zucker in den Lysosomen nötig ist. Ist die Aktivität beeinträchtigt, können sich Akkumulationen von mannosereichen Glycokonjugaten bilden und die Funktion der Zelle stören und schließlich zum Zelltod führen.

Die Erkrankung ist durch eine Immunschwäche, Anomalien des Gesichtes, Skelettveränderungen, Schwerhörigkeit und intellektuelles Defizit gekennzeichnet. Lamzede könnte als Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung zu 10 mg auf den Markt kommen und als Enzymersatztherapie angewendet werden. Indiziert ist das Arzneimittel für die Behandlung von nicht neurologischen Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Erkrankung.

Velmanase alfa ist eine rekombinante Form der menschlichen Alpha-Mannosidase und soll diese ersetzen beziehungsweise ergänzen. So sollen Anhäufungen von Mannose-haltigen Oligosacchariden im Gewebe verhindert werden.

Lamzede vermag die Serumoligosaccaride wieder auf ein normales Niveau zu senken. Dazu wird das Arzneimittel wöchentlich verabreicht. Zu den häufigsten Nebenwirkungen zählen Durchfall, Gewichtszunahme und Fieber.