Das Präparat Hemgenix des US-Herstellers CSL Behring werde bei Erwachsenen gegen schwere und mittelschwere Hämophilie B eingesetzt, teilte die EMA am Freitag in Amsterdam mit.

Der Preis für eine Dosis der Gentherapie – das Medikament muss nur einmal gespritzt werden – wird für die USA mit 3,5 Millionen US-Dollar angegeben. Das macht es dem Wissenschaftsmagazin „Nature“ und anderen Quellen zufolge zum derzeit teuersten Medikament der Welt.

Bei Hämophilie B ist die Blutgerinnung erblich bedingt gestört. Die Krankheit ist sehr selten, etwa eines von 20.000 bis 50.000 männlichen Neugeborenen ist nach Angaben der EMA davon betroffen.

Gentherapie statt Vorbeugung

Bisherige Medikamente zielen darauf ab, vorbeugend oder im Akutfall die Blutgerinnung zu verbessern. Sie müssen aber immer wieder verabreicht werden, schreibt die EMA. Hemgenix hingegen führe dazu, dass die Leber beginnt, selbst die fehlenden Stoffe für die Blutgerinnung zu produzieren.

Hemgenix sei die erste Gentherapie gegen die Erkrankung, so die EMA. Die EU-Kommission muss nun noch die EU-weite bedingte Marktzulassung beschließen.

Eine bedingte Zulassung kann auf Basis von weniger Daten als üblich erteilt werden, wenn es einen besonderen Bedarf für ein Medikament gibt. Der Hersteller sollte später weitere Daten nachreichen.

Zulassungserweiterung für Hemlibra von Roche

Währenddessen kann Roche kann sein Hämophiliemittel Hemlibra in Zukunft womöglich einer noch breiteren Patientengruppe anbieten.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine Erweiterung der Zulassung von Hemlibra in der Europäischen Union (EU) empfohlen, teilte der Konzern am Freitag mit.

Im Falle der Zulassung wäre Hemlibra dann auch für die routinemäßige Prophylaxe von Blutungsepisoden bei Menschen mit Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren zugelassen, die eine mittelschwere Erkrankung mit einem schweren Blutungsphänotyp haben, heißt es dazu in der Mitteilung weiter.

Das Mittel ist bereits zur Behandlung von Hämophilie A mit Faktor-VIII-Inhibitoren in mehr als 110 Ländern weltweit und für Menschen ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in mehr als 100 Ländern weltweit zugelassen.