Die europäische Arzneimittelagentur EMA hat sich für die Zulassung für Glybera (Alipogen tiparvovec) ausgesprochen. Das Orphan drug soll zur Behandlung von Patienten mit Lipoprotein-Lipase-Mangel (LPL-Mangel) eingesetzt werden, die eine schwere oder mehrfach behandelte Pankreatitis trotz Nahrungsfett-Diät haben. Im Juni 2011 hatte die EMA zunächst gegen eine Zulassung des Präparats des Herstellers UniQure biopharma gestimmt.

LPL-Mangel gehört zu den seltenen Erbkrankheiten. Von einer Million Menschen sind etwa ein bis zwei betroffen. Die Patienten können aufgrund des Gendefekts nicht genug Lipase bilden. Dadurch werden Triglyzeride und Lipoproteine im Plasma akkumuliert. Bislang gibt es keine kausale Therapie. Die Behandlung besteht lediglich aus einer strengen Diät, bei der das täglich zugenommene Nahrungsfett weniger als 20 Prozent der gesamten Kalorienzufuhr betragen darf.

Mit Glybera stünde erstmals auch ein gentherapeutisches Arzneimittel zur Verfügung, so die EMA. Alipogen ist ein adeno-assoziierter Virusvektor, der das Gen für das Lipoprotein-Lipase-Protein enthält. Glybera wird intramuskulär appliziert. Vor Anwendung des Präparats muss die Diagnose mit Hilfe eines genetischen Tests bestätigt werden.