Elelyso gegen Morbus Gaucher

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Elelyso (Taliglucerase alfa) zur Behandlung von Morbus Gaucher (Typ-1) zugelassen. Das Enzympräparat wird gentechnisch aus Karottenzellen hergestellt. Der Wirkstoff ist eine rekombinante humane Glukozerebrosidase.

Das Präparat des Pharmakonzerns Pfizer wurde in einer Phase-III-Studie an 31 erwachsenen Patienten mit der Verlaufsform Typ-1 getestet. Die Probanden hatten alle zwei Wochen entweder 30 oder 60 Einheiten des Wirkstoffs pro Kilogramm Körpergewicht erhalten. Nach neun Monaten reduzierte sich das Volumen der Milz bei den erkrankten Patienten deutlich. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Reaktionen auf die Infusion. Außerdem traten Halsentzündungen, Kopfschmerzen, Gelenkschmerzen, Grippe und Harnwegsinfekte auf.

Bei Morbus Gaucher fehlt den erkrankten Patienten das Enzym Glukozerebrosidase. Durch diese genetische Störung kann die Lipidsubstanz Glukozerebrosid nicht abgebaut werden. Dadurch kann es im Bereich der Milz, Leber, Lunge, Knochenmark und Auge zu Vergrößerungen und Entzündungen kommen. Bei der nicht-neuropathischen Typ-1-Erkrankung tritt vor allem eine Vergrößerung der Milz auf.

Die Erkrankung zählt zu den häufigsten lysosomalen Speicherkrankheiten, bei ihr liegt eine Störung des Fettstoffwechsels vor. Die Erbkrankheit wird autosomal-rezessiv vererbt.