Von Andexanet bis Vortigen
Das waren die Arzneimittel-Innovationen 2019 Alexandra Negt, 31.12.2019 09:38 Uhr
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Bilanz 2019: 25 Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen wurden in unterschiedlichen Krankheitsgebieten neu eingeführt, darunter sind zehn Krebsarzneimittel, zwei Medikamente zur Behandlung von Stoffwechselkrankheiten, drei Arzneimittel zur Behandlung von Infektions-, drei gegen Blutungskrankheiten, zwei Mittel gegen Entzündungskrankheiten, zwei Medikamente zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen, zwei Präparate bei neurologischen Krankheiten und ein Ophthalmologikum. Foto: Elke Hinkelbein
Berlin -
2019 wurden 25 Medikamente mit neuem Wirkstoff zugelassen – 11 weniger als im vergangenen Jahr. Zehn Arzneistoffe wurden im Indikationsbereich Onkologie eingeführt. Das waren die Innovationen 2019.
Andexanet alfa – Ondexxya (Portola Phamraceuticals)
- Zulassung im September
- Indikation: Antidot zu Faktor Xa-Hemmern
- Zur Behandlung akuter Blutungen bei Patienten, die mit den Faktor-Xa-Hemmern Rivaroxaban oder Apixaban oder mit niedermolekularem Heparin behandelt werden.
Anthrax-Impfstoff adsorbiert – BioThrax (Emergent BioSolutions)
- Zulassung im Mai
- Indikation: Vorbeugung von Milzbrand
- Zur Aktivierung des Immunsystems bei Patienten die einem potentiellem Risiko einer Ansteckung mit Anthrax (Milzbrand) ausgesetzt sind. Zur vollen Immunisierung werden drei Dosen benötigt.
Apalutamid – Erleada (Janssen-Cilag)
- Zulassung im Februar
- Indikation: Prostata-Karzinom, nicht metastasiert
- Bei dem Wirkstoff handelt es sich um einen Androgenrezeptor- und Östrogenrezeptor-Antagonisten.
Brigatinib – Alunbrig (Takeda)
- Zulassung im Januar
- Indikation: Lungenkrebs, nicht-kleinzelliger
- Der Wirkstoff hemmt die Phosphorylierung von Signalproteinen und damit die Vermehrung der Krebszellen
- Einsatz nur bei ALK-positivem Tumor (ALK = anaplastische Lymphomkinase)
Cemiplimab – Libtayo (Sanofi Genzyme und Regeneron)
- Zulassung im August
- Indikation: Plattenepithelkarzinom der Haut
- Der monoklonale Antikörper richtet sich gegen PD-1 – es handelt sich um einen Immuncheckpoint-Inhibitor.
- Anwendung bei metastasiertem und lokal fortgeschrittenem Hautkrebs
Dacomitinib – Vizimpro (Pfizer)
- Zulassung im Mai
- Indikation: Lungenkrebs, nicht-kleinzelliger (NSCLC)
- Der Wirkstoff hemmt irreversibel die EGFR-Tyrokinase – Hemmung der HER1, HER2 und HER4-Rezeptoren.
Damoctocog alfa pegol Jivi (Bayer)
- Zulassung im Januar
- Indikation: Behandlung und Prophylaxe bei Hämophilie A
- Es handelt sich um einen langwirksamen pegylierten rekombinanten Faktor VIII ohne B-Domäne.
Doravirin – Pifeltro (MSD)
- Zulassung im Januar
- Indikation: HIV 1-Infektion
- Es handelt sich um einen nicht-nukleosidischen reversen Transkriptasehemmer.
- Die Anwendung erfolgt in Kombination mit weiteren antiretroviralen Arzneimitteln.
Fremanezumab – Ajovy (Teva und Pfizer)
- Zulassung im Mai
- Indikation: Migräneprophylaxe
- Der monoklonale Antikörper richtet sich gegen das Calcitonin Gen-bezogene Peptid (CGRP).
- Die Anwendung erfolgt subkutan als Injektion alle drei Monate.
Galcanezumab – Emgality (Lilly)
- Zulassung im April
- Indikation: Migräneprophylaxe
- Der Wirkstoff richtet sich gegen das Calcitonin Gen-bezogene Peptid (CGRP).
- Die Anwendung erfolgt subkutan als Injektion einmal im Monat.
Giltertinib – Xospata (Astellas)
- Zulassung im Dezember
- Indikation: Leukämie, akute myeloische
- Der FLT3-Antagonist ist gleichzeitig ein Axl-Rezeptor-Kinase-Hemmer, der sich gegen FLT3mut+ richtet.
- Zulassung als Orphan Drug
Lanadelumab – Takhzyro (Shire)
- Zulassung im Februar
- Indikation: Anioödem, hereditäres
- Der monoklonale Antikörper hemmt das Enzym Plasma-Kallikrein und dient der Vorbeugung wiederkehrender Anfälle.
- Die Anwendung erfolgt subkutan als Injektion alle zwei Wochen.
- Zulassung als Orphan Drug
Larotrectinib – Vitrakvi (Bayer)
- Zulassung im Oktober
- Indikation: solide Tumor emit NTRK-Genfusion
- Der Wirkstoff hemmt die neurotrophe TR-Kinase
- Besonerheit: Erstes Arzneimittel, welches tumorunabhängig zugelassen wurde – jeder Tumor, der mit einer bestimmten Genmutation in Verbindung steht, kann mit Vitrakvi behandelt werden.
Lorlatinib – Lorviqua (Pfizer)
- Zulassung im Juni
- Indikation: Lungenkrebs, nicht-kleinzelliger (NSCLC)
- Der ALK/ROS1-Hemmer kann nur bei ALK-positiven Tumoren eingesetzt werden.
- Zulassung über Härtefallantrag
Nerapatinib – Nerlynx (Puma Biotech)
- Zulassung im Dezember
- Indikation: Brustkrebs
- Der Wirkstoff hemmt mehrere Kinasen in den Tumorzellen.
- Der Arzneistoff kann bei adjuvanten, vorbehandelten Patientinnen eingesetzt werden – ein Vortest auf HER2-Status ist erforderlich.
Pegvaliase – Palynziq (BioMarin)
- Zulassung im Juli
- Indikation: Phenylketonurie
- Die pegylierte Version des Enzyms Phenylalanin-Ammoniumlyase baut Phenylalanin ab.
- Zulassung als Orphan Drug
Ravlizumab – Ultomiris (Alexion)
- Zugelassen im August
- Indikation: Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
- Der monoklonale Antikörper richtet sich gegen den Komplementfaktor C5.
- Die Verabreichung erfolgt alle acht Wochen – der Arzneistoff ist länger wirksam als vergleichbare Therapien.
Risankizumab – Skyrizi (AbbVie)
- Zugelassen im Juni
- Indikation: Psoriasis
- Der IL23-Hemmer bindet an die p19-Untereinheit des Interleukins, dadurch erfolgt eine Neutralisierung.
- Eine Injektion erfolgt einmal pro Quartal.
Robeginterferon alfa-2b – Besremi (AOP Orphan)
- Zugelassen im September
- Indikation: Polycythaemia vera
- Der Wirkstoff hebt die Wirkung von Zytokinen auf Wachstumsfaktoren auf (Myelofibrosen assoziiert) und hemmt die Proliferation von Vorläuferzellen im Knochenmark.
Rucaparib – Rubraca (Clovis)
- Zugelassen im März
- Indikation: Eierstock-Krebs, Eileiter-Krebs, Peritoneal-Krebs
- Der Wirkstoff hemmt die Enzyme der Poly(ADP-Ribose)-Polymerase.
- Es handelt sich um einen personalisierten Ansatz: Vortest auf BRCA-Mutation im Tumorgewebe nötig.
Temocillin – Temopen (Eumedica)
- Zugelassen im Oktober
- Indikation: Infektionen mit gramnegativen Bakterien
- Das Penicillin-Antibiotikum wird insbesondere bei Infektionen der Harnwege, der unteren Atemwege und bei infizierten Wunden eingesetzt.
- Das Arzneimittel besitzt eine Resistenz gegen Betalactamasen der Klassen A und C.
- In der EU in vielen Ländern seit längerer Zeit zugelassen – in Deutschland erfolgte die Markteinführung aufgrund der Anerkennung der belgischen Zulassung.
Turoctocoq alfa pegol – Esperoct (Novo Nordisk)
- Zugelassen im August
- Indikation: Hämophilie A
- Es handelt sich um eine Weiterentwicklung des Wirkstoffes Turoctocoq alfa.
- Der Faktor XIII wird zur Prophylaxe angewendet – durch die Glykan-Pegylierung ist eine Verabreichung jeden vierten Tag ausreichend.
Volanesorsen – Waylivra (Akcea)
- Zugelassen im August
- Indikation: Familiäres Chylomikronämie-Syndrom
- Der Arzneistoff ist ein Antisense-Oligonukleotid, welches das Apolipoprotein C3-hemmt.
Vonicoq alfa – Veyvondi (Shire)
- Zugelassen im Januar
- Indikation: von-Willebrand-Syndrom
- Es handelt sich um einen gereinigten, rekombinanten, humanen von-Willebrand-Faktor (rVWF).
Vortigen neparvovec – Luxturna (Spark / Novartis)
- Zugelassen im April
- Indikation: Erblindung durch Lebersche kongenitale Amaurose oder Retinis pigmentosa
- Der Wirkstoff ist ein Adeno-assoziierter Virus-Vektor mit dem korrekten RPE65-Gen – die Adenoviren infizieren die Zellen und bringen so die Kopie des Gens ein, als Folge können Enzyme wieder korrekt gebildet werden.
- Es handelt sich um eine personalisierte Anwendung, eine biallische Mutation im RPE65-Gen muss vorliegen.
- Zulassung als Orphan Drug