FDA: Zulassung für Kynamro

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat den Cholesterinsenker Kynamro (Mipomersen) zugelassen. Das Präparat der Sanofi-Tochter Genzyme ist zur Behandlung homozygot-vererbter familiärer Hypercholesterinämie zugelassen. Die Europäische Arzneimittelagentur EMA hatte sich im Dezember gegen eine Empfehlung ausgesprochen.

Bei den Patienten funktioniert der Abtransport von LDL aus dem Blut nur unzureichend: Folge sind abnormale hohe Konzentrationen des sogenannten schlechten Cholesterins im Blut. Das Orphan drug muss einmal wöchentlich in einer Dosierung von 200 Milligramm subkutan injiziert werden.

In der zulassungsrelevanten Studie senkte Kynamro den LDL-Spiegel um durchschnittlich 113 mg/dl beziehungsweise 25 Prozent. 18 Prozent der mit Kynamro behandelten Patienten brachen die Studie aber aufgrund von Nebenwirkungen vorzeitig ab. In der Placebo-Gruppe waren es 2 Prozent. Insgesamt 51 Patienten waren in die Wirksamkeitsstudie eingeschlossen.

Die Sicherheit des Präparats wurde an 390 Patienten getestet, von denen 261 Kynamro und 129 Placebo erhielten. Am häufigsten traten Reaktionen an der Injektionsstelle auf, aber auch erhöhte Werte einiger Aminotransferasen wurden bei den Patienten ermittelt. Grippeähnliche Symptome und abnormale Leberwerte führten ebenfalls zum Studienabbruch. Aufgrund der Lebertoxizität sollen entsprechende Daten nachgereicht werden.

Kynamro wird nicht über das Cytochrom P450-System abgebaut. Interaktionen zwischen anderen Cholesterinsenkern wie Simvastatin oder Ezetrol (Ezetimib, MSD) wurden daher nicht beobachtet. Kynamro ist ein „Antisense-Oligonukleotid“, mit dessen Hilfe das Apolipoprotein B, ein Bestandteil von LDL, blockiert werden soll.

In Europa konnte das Präparat nicht überzeugen: In den zulassungsrelevanten Studien mussten viele Patienten Kynamro in den ersten Behandlungsjahren absetzen: Die EMA sah daher ein negatives Nutzen-Risiko-Verhältnis.