Cenobamate: Aufnahme ins Härtefallprogramm

Berlin -

In den USA ist Cenobamate bereits unter dem Handelsnamen Xcopri zugelassen. Im März wurde der Zulassungsantrag des Herstellers Arvelle auch bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) angenommen und das Beurteilungsverfahren gestartet. Der Wirkstoff ist also eigentlich noch im Prüfstadium. Nun verkündet Arvelle, dass der Wirkstoff in das Härtefallprogramm zur Behandlung von Erwachsenen mit arzneimittelresistenten fokal beginnenden Anfällen aufgenommen wurde.

Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) hat das Prüfpräparat mit Cenobamate für ein Jahr in das Arzneimittel-Härtefallprogramm („Compassionate Use Program“) Aufgenommen. Die Aufnahme bezieht sich ausschließlich auf die Indikation von arzneimittelresistenten fokal beginnenden Anfällen bei Erwachsenen. Patrick Kolb, Geschäftsführer der Deutschland, Österreich, Schweiz von Arvelle, sprach von guten Nachrichten für die Patienten. „Zusammen mit der kürzlichen Annahme des Antrags auf Marktzulassung durch die Europäische Arzneimittelagentur und der FDA-Zulassung von Cenobamate in den USA verdeutlichen sie das Potenzial von cenobamate als innovativem Behandlungsansatz für die geschätzten 1,6 Millionen Epilepsiepatienten in Europa, die trotz der Einnahme von Antiepileptika immer noch Anfälle erleiden.“

Die Arzneimittel-Härtefall-Verordnung trat in Deutschland 2010 in Kraft. Das Ziel der Verordnung ist die erleichterte Versorgung von Patienten mit noch nicht genehmigten oder zugelassenen Arzneimitteln. Als Voraussetzung gilt, dass die Patienten mit am Markt befindlichen Präparaten nicht ausreichend therapiert werden können. Nach demselben Prinzip funktioniert auch das seit 2014 in Großbritannien eingeführte EAMS-Programm, das Patienten mit lebensbedrohlichen oder zu schweren Beeinträchtigungen führenden Erkrankungen den Zugang zu Arzneimitteln, die noch keine Marktzulassung haben, ermöglicht. Auch hier wurde der Wirkstoff ins Programm aufgenommen.

Arvelle betont, wie wichtig eine optimale Therapie für Epilepsie-Patienten sei, denn die allgemeine Krankheitslast der Patienten sei hoch. Eine Epilepsiediagnose bedeutet für Betroffene eine erhebliche Beeinträchtigung, einschließlich physischer, psychischer und sozialer Probleme. Diese Punkte können sich in der Konsequenz negativ auf das Selbstwertgefühl, die Familie und Beziehungen sowie Freizeit und Arbeit auswirken. Personen, die über Jahre unter schlecht kontrollierten Anfällen leiden, haben höhere Morbiditäts- und Mortalitätsraten und leiden häufiger unter Begleiterkrankungen.

In den USA bereits erhältlich

In den USA ist die Substanz bereits unter dem Handelsnamen Xcopri zugelassen. Anfang 2019 hat SK Biopharmaceuticals zudem mit Arvelle Therapeutics einen exklusiven Lizenzvertrag zur Entwicklung und Vermarktung von Cenobamat in Europa abgeschlossen. Im März wurde der Zulassungsantrag von der EMA angenommen und das Beurteilungsverfahren gestartet. Auf dem europäischen Markt befindet sich der Wirkstoff noch im Prüfstadium.

Neue Studien belegen gute Anfallskontrolle

Mitte Juni wurden neue Daten zu Cenobamate im Fachjournal „Nature“ vorgestellt – die Ergebnisse einer randomisierten Studie zeigen, dass Cenobamat als Zusatztherapie die Anfallskontrolle bei Erwachsenen mit unkontrollierten fokalen Anfällen signifikant verbessern kann: 28 Prozent der Erwachsenen mit einer Cenobamat-Zusatztherapie erreichten während der Erhaltungsphase eine Anfallsfreiheit – gegenüber nur 9 Prozent ohne eine solche Therapie.

Wirkmechanismus nicht vollständig geklärt

Der genaue Wirkmechanismus von Cenobamat ist noch nicht vollständig entschlüsselt. Es wird angenommen, dass es zu einem bisher einzigartigen, doppelten, komplementären Wirkmechanismus kommt: Dieser funktioniert durch eine Verstärkung der inhibitorischen Ströme durch positive Modulation von GABA-A-Rezeptoren an einer Nicht-Benzodiazepin-Bindungsstelle und der Verringerung der exzitatorischen Ströme durch Hemmung des anhaltenden Natriumstroms und Verstärkung des inaktivierten Zustands spannungsaktivierter Natriumkanäle.