Die aTTP zählt mit einer Inzidenz von drei bis sieben Patienten auf eine Million Menschen zu den seltenen Erkrankungen. Die Betroffenen werden mit der Standardtherapie bestehend aus Immunsuppression und Plasmatransplantation behandelt. Mit Cablivi steht den Patienten erstmals ein Arzneimittel für Therapie der autoimmunbasierten Blutgerinnungsstörung zur Verfügung.

Die Erkrankung ist durch eine starke Gerinnselbildung in den kleinen Blutgefäßen gekennzeichnet. Die Folge sind eine schwere Thrombozytopenie oder ein Verlust von roten Blutkörperchen. Die blutplättchenreichen Gerinnsel können zu schwerwiegenden Organschäden führen. Betroffen sind vor allem Herz, Gehirn und Niere. Trotz aktueller Standardtherapie liegt die Mortalitätsrate bei bis zu 20 Prozent.

„aTTP ist eine verheerende Krankheit. Viele Patienten, die sich derzeit einer Standardbehandlung unterziehen, haben weiterhin das Risiko, akute thrombotische Komplikationen zu entwickeln, einschließlich Schlaganfall und Herzinfarkt, Wiederauftreten der Krankheit, mangelnde Behandlungsresponse und Tod“, sagte Professor Dr. Marie Scully, Hämatologin am University College London Hospitals. „Die Zulassung von Cablivi stellt eine wichtige Ergänzung für die Standardbehandlung von Patienten mit aTTP in Europa dar, da sie die Zeit bis zur Normalisierung der Thrombozytenzahl signifikant verkürzen und eine klinisch bedeutsame Reduktion der Rezidive bewirken kann.“

Cablivi soll zu 10 mg als Pulver und Lösungsmittel für die Herstellung einer Injektionslösung auf den Markt kommen. Indiziert ist das Arzneimittel für die Behandlung einer Episode von erwachsenen aTTP-Patienten in Verbindung mit Plasmaaustausch und Immunsuppression.

Der humanisierte bivalente Nanokörper hemmt die Interaktion von Thrombozyten und von-Willebrand-Faktor. Caplacizumab unterbindet so die von-Willebrand-Faktor vermittelte Plättchenadhäsion, die für die aTTP charakteristisch ist. Der Arzneistoff vermag die Zahl der Thrombozyten, die Rezidivrate oder auch die Dauer von Krankenhausaufenthalten zu reduzieren. Gleichzeitig werden der Faktor-VIII-Spiegel reduziert und der Gesamt-VWF-Antigenspiegel verringert. Blutungen können als häufigste unerwünschte Arzneimittelwirkung auftreten.

Außerdem wurden Pyrexie, Müdigkeit, Kopfschmerzen, Myalgie oder Reaktionen wie Erythem und Juckreiz an der Einstichstelle beobachtet. Caplacizumab ist der erste Nanobody aus dem Hause Sanofi und wurde von Ablynx entwickelt. Die Zulassung basiert auf Daten der Phase-II-Studie Titan und der Phase-III-Studie Hercules mit 220 Probanden. Die Studien belegen Sicherheit und Wirksamkeit bei einer Anwendung zusätzlich zur Standardbehandlung. „In der Hercules-Studie führte die Behandlung mit Caplacizumab zusätzlich zur Standardtherapie zu einer signifikant kürzeren Ansprechzeit der Thrombozytenzahl (p <0,01), dem primären Endpunkt der Studie; eine signifikante Reduktion des aTTP-bedingten Todes, Wiederauftretens von aTTP oder mindestens eines wichtigen thromboembolischen Ereignisses während der Studienmedikation (p <0,0001); und eine signifikant geringere Anzahl von aTTP-Rezidiven im gesamten Studienzeitraum (p <0,001)“, schreibt Sanofi.