Die Lizenzvereinbarung zur Registrierung und Vermarktung des Spezialpharmazeutika-Kandidaten umfasst die Mitgliedsstaaten des Europäischen Wirtschaftsraums (EWR), der Schweiz und Großbritannien. Konkret geht es bei dem Spezialtherapeutikum um eine neuartige, orale Formulierung, welche unter dem Entwicklungsnamen „Nefecon“ entwickelt wird. Inhaltsstoff ist die Substanz Budesonid, welche auf die Senkung der krankheitsbedingt gestörten IgA1-Bildung abzielt.

Der Wirkstoff soll durch die neuartige Formulierung in die sogenannten „Peyer-Plaques“ des unteren Dünndarms gebracht werden. Dort scheint die Erkrankung nach bisherigen Studien ihren Ursprung zu haben. Dabei wird eine zweistufige Technologie verwendet, die ermöglicht, dass der Wirkstoff den Magen und den Darm passiert, ohne dabei resorbiert zu werden und erst beim Erreichen des Ileums im unteren Dünndarm pulsierend freigesetzt wird.

Oft wird die Autoimmunerkrankung auch als „Morbus Berger“ bezeichnet. Bis zu 50 Prozent der Patienten hat das Risiko eine terminale Nierenfunktionsstörung zu entwickeln und damit eine Nierenersatztherapie oder -transplantation zu benötigen. IgAN wurde sowohl in den USA als auch in Europa als seltenes Leiden anerkannt: Schätzungen zufolge liegt die Prävalenz in Europa bei 4 von 10.000, was etwa 200.000 Patienten entspricht. Wird das Medikament zugelassen, wäre es die erste Behandlungsoption von IgAN in der Europäischen Union.

„Mit dieser Partnerschaft, die auf der Kompetenz von Calliditas in der Formulierungs- und klinischen Entwicklung für diese bislang unzureichend versorgten Patientengruppe beruht, untermauern wir unseren Status als Go-to-Partner für Spezialpharmazeutika, Generika und Consumer-Health-Produkte“, kommentiert Stada CEO Peter Goldschmidt. „Wir freuen uns, diese Partnerschaft mit Stada einzugehen, um diese IgAN-Therapie in Europa auf den Markt zu bringen, wo es einen erheblichen, bislang nicht abgedeckten medizinischen Bedarf für diese Patientengruppe gibt. In enger Zusammenarbeit mit Stada streben wir die Marktzulassung an, mit dem Ziel, Patienten das erste jemals in der EU zugelassene Medikament zur Behandlung von IgAN so schnell wie möglich zur Verfügung stellen“, fügt Renée Aguiar-Lucander, CEO von Calliditas hinzu.

Ende Mai hatte Calliditas den Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht. In den USA wurde zudem bereits ein Antrag auf beschleunigte Zulassung gestellt. Die vorrangige Prüfung wurde im April von der US-Arzneimittelbehörde FDA bewilligt. Auch der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA hat das Verfahren zur beschleunigten Beurteilung der oralen Formulierung von Calliditas bewilligt. Der Markenname in Europa soll zu einem späteren Zeitpunkt festgelegt und bekannt gegeben werden.

Wird das Spezialtherapeutikum zugelassen, könnte es in der ersten Hälfte des Jahres 2022 für Patienten in Europa verfügbar sein. Gemäß den Vertragsbedingungen hat Calliditas bei Vertragsunterzeichnung Anspruch auf eine erste Vorauszahlung in Höhe von 20 Millionen Euro und bis zu weiteren 77,5 Millionen Euro in Form von zukünftigen Zahlungen, die an vordefinierte Meilensteine bei der Zulassung und Vermarktung gebunden sind.