Besremi wurde bereits im Dezember 2011 der Status Orphan Drug zugesprochen. Das Arzneimittel ist zur Monotherapie der PV bei Erwachsenen ohne symptomatische Splenomegalie (Vergrößerung der Milz) indiziert. Das Medikament könnte als Injektionslösung auf den Markt kommen. Geplant sind zwei Wirkstärken – 250 µg/0,5 ml und 500 µg/0,5 ml.

Ropeginterferon alfa-2b hemmt die Proliferation von hämatopoetischen- und Knochenmark-Fibroblasten-Vorläuferzellen und antagonisiert die Wirkung von Wachstumsfaktoren sowie der an der Entstehung der Myelofibrose beteiligten Zytokine. Der Arzneistoff ist ein neuartiges monopegyliertes Interferon alfa (IFNa).

Zum Wirkstoff liegen Zwölf-Monats-Daten einer randomisierten kontrollierten Phase-III-Studie vor. Proud-PV verglich den Arzneistoff mit Hydroxyharnstoff (HU). Im Dezember 2017 lagen die zwei Jahresdaten einer Follow-up-Studie mit 95 von 106 Probanden vor, die zuvor zwölf Monate mit Ropeginterferon alfa-2b und 76 von 111 Teilnehmer, die zuvor mit HU behandelt wurden. 88 beziehungsweise 73 Probanden beendeten den zweijährigen Beobachtungszeitraum.

Nach 24 Monaten konnte im Verum-Arm eine vollständige hämatologische Ansprechrate (CHR) von 70,5 Prozent dokumentiert werden. Im Kontrollarm waren es im Vergleich 49,3 Prozent. Die Rate unerwünschter Arzneimittelwirkungen war in beiden Gruppen vergleichbar.

Die Ursache der seltenen Erkrankung ist noch nicht bekannt. PV kann sowohl erworben als auch angeboren sein. Meist sind die Patienten zum Zeitpunkt der Diagnose beschwerdefrei. Die Symptome sind eher unspezifisch, in der Regel sehen die Patienten sogar sehr gesund aus. Erreicht die Zahl der roten Blutkörperchen ein kritisches Maß, nimmt die Viskosität des Blutes ab und Durchblutungsstörungen sind die Folge.

Die Erkrankung ist derzeit nicht heilbar. Im Fokus der Behandlung stehen die Symptomlinderung, die Prävention von Blutgerinnseln und die Verbesserung der Lebensqualität. Zum Einsatz kommen Acetylsalicylsäure, Hydroxyurea und Anagrelid.