Bayer beantragt US-Zulassung für neuen Faktor VIII

Berlin -

Für Menschen, die an Hämophilie A leiden, bietet sich als einzige Therapiemöglichkeit die intravenöse Zufuhr des fehlenden Gerinnungsfaktors VIII an. Von Bayer sind derzeit die Arzneimittel Kogenate und Kovaltry auf dem Markt. Doch bald könnte das Angebot erweitert werden, denn der Hersteller kommt der Vermarktung seines neuen Faktor VIII-Präparates BAY94-9027 näher.

Bei der US-Arzneimittelbehörde FDA hat Bayer die Zulassung für seine lang wirksame Substanz BAY94-9027 beantragt; zugrunde liegen Daten der Protect VIII-Studie. Der PEGylierte rekombinante humane Faktor VIII zeigte bei Patienten mit Hämophilie A, auch Bluterkrankheit genannt, einen guten Schutz vor Blutungen, bei prophylaktischer Gabe einmal alle sieben Tage, alle fünf Tage oder zweimal pro Woche. BAY94-9027 war auch wirksam bei der Behandlung von Blutungen und Kontrolle von Blutungen bei Operationen. Die überwiegende Mehrheit der Blutungen konnte mit ein oder zwei Injektionen erfolgreich behandelt werden, so Bayer.

Der Krankheit liegt ein Mangel oder ein Defekt des Gerinnungsfaktors VIII zugrunde. Standardtherapie der Bluterkrankheit ist daher der Ersatz. Eine regelmäßige Injektion des biotechnologisch hergestellten Faktors ist notwendig, um hohe Blutkonzentrationen mit dem Ziel der Vermeidung von Blutungen in Gelenken, Muskeln oder Organen zu erreichen.

„Die kurze Halbwertzeit der meisten derzeit vermarkteten Faktor VIII-Produkte erfordert eine Substitution entweder alle zwei Tage oder dreimal die Woche“, so Bayer. BAY94-9027 ermögliche dagegen aufgrund der spezifischen PEGylierung eine verlängerte Wirkdauer im Körper, während die vollständige Blutgerinnungsaktivität erhalten bleibe. Der technologische Hintergrund sei die Bindung von Polyethylenglycol an eine bestimmte des modifizierten Faktor VIII-Proteins, was eine Verlängerung der Wirkung zu Folge habe.

„Seit der Einführung von Kogenate vor rund 25 Jahren haben wir uns verpflichtet, das Krankheitsmanagement für Menschen mit Hämophilie A kontinuierlich zu verbessern“, sagt Dr. Jörg Möller, Entwicklungsleiter bei Bayer. „Die Einreichung von BAY94-9027 bringt uns einen Schritt näher an unser Ziel, eine Therapie anzubieten, die Menschen mit Hämophilie A mit einem aktiven Lebensstil zusätzliche Vorteile bietet.“

Zuletzt hatte Bayer mit Kovaltry sein Portfolio in der Hämatologie ausgebaut. Das Arzneimittel wird nicht aus humanem Blutplasma hergestellt, sondern durch rekombinante DNA-Technologie: Octocog-alfa wird in Zellkulturen erzeugt, in die ein Gen eingebracht wurde, welches den humanen Gerinnungsfaktor exprimiert. Der Wirkstoff ist ein nicht modifizierter rekombinanter Faktor VIII, der entweder als Bedarfstherapie oder bei zwei- bis dreimal wöchentlicher Gabe prophylaktisch bei Patienten mit Hämophilie A eingesetzt wird. Kovaltry kombiniert die identische Aminosäuresequenz von Kogenate mit einem innovativen Herstellungsprozess, der eine besonders effiziente Aufreinigung und eine hohe Anreicherung von funktionsfähigem rekombinanten Faktor VIII im Endprodukt ermöglicht.

Bei Patienten, die an Hämophilie A leiden, kommt es aufgrund des fehlenden oder defekten Gerinnungsfaktors wiederholt zu Blutungen in Muskeln, Gelenken oder anderem Gewebe, die zu Langzeitschäden führen können. Im Vergleich zu Gesunden verläuft die Blutgerinnung bei den Betroffenen langsamer, kleine äußere Verletzung können schwerwiegende Folgen haben. Gelenkblutungen können beispielsweise zu einer Hämarthrose führen, die sich in blutigen Gelenkergüssen äußert. Bei der Hämophilie handelt es sich um eine seltene Erkrankung, die etwa bei einem von 5000 männlichen Neugeborenen auftritt.