Kausaltherapie mit Orkambi

Berlin -

Drei neue Medikamente können ab sofort in Europa vermarktet werden. Die EU-Kommission hat mit Orkambi (Ivacaftor/Lumacaftor) einer weiteren Option zur Behandlung der zystischen Fibrose die Zulassung erteilt. Damit kann erstmals eine große Patientenzahl kausal behandelt werden. Weiterhin sind für das Antipsoriatikum Cosentyx (Secukinumab) zwei neue Indikationen zugelassen. In der Krebstherapie gibt es mit Kyprolis (Carfilzomib) eine neue Option zur Behandlung des multiplen Myeloms.

Nach Kalydeco (Ivacaftor) kann Hersteller Vertex den gleichen Wirkstoff nun auch in Kombination mit Lumacaftor vermarkten. Orkambi soll zur Behandlung von Mukoviszidose-Patienten ab zwölf Jahren mit nachgewiesener F508del-Mutation eingesetzt werden.

Ivacaftor und Lumacaftor normalisieren die Funktion verschiedener Varianten des CFTR-Proteins (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator protein). Mutationen des Enzyms sorgen dafür, dass die Zellen der Schleimhäute zu wenig Salz und Wasser sezernieren. Dadurch wird nur noch zähflüssiger Mucus gebildet; besonders die Funktion der Lunge und der Bauchspeicheldrüse ist dadurch eingeschränkt. Die Patienten leiden unter Bronchialinfektionen, Obstruktion und Malabsorption.

Kalydeco ist bereits seit 2012 zur kausalen Behandlung der zystischen Fibrose zugelassen. Bislang konnten aber nur Patienten mit der seltenen G551D-Mutation profitieren. Das Kombinationspräparat zeigte in zwei klinischen Studien bei Patienten mit der F508del-Form der Mukoviszidose signifikante Verbesserungen der Lungenfunktion. Damit ist erstmals eine Kausaltherapie für den Großteil der Fibrose-Patienten auf dem Markt.

Novartis kann ab sofort sein Psoriasis-Medikament Cosentyx (Secukinumab) in zwei weiteren Indikationen vermarkten. Neben dem Einsatz als Mittel der ersten Wahl in der systemischen Therapie von moderater bis schwerer Plaque-Psoriasis ist Cosentyx künftig auch zur Therapie von Psoriasis-Arthritis (PsA) und Spondylitis ankylosans (AS) vorgesehen.

Beide neuen Indikationen sind als Second-Line-Therapie zugelassen. Das Präparat soll dann zum Einsatz kommen, wenn die Standardtherapien nicht ausreichend waren. Für die erste Indikation hatte Novartis im Januar die Zulassung von der EU-Kommission erhalten. In klinischen Studien hatten mindestens 70 Prozent der Patienten in den ersten 16 Wochen der Behandlung klare Haut oder fast klare Haut erreicht.

Cosentyx ist ein humaner monoklonaler Antikörper, der selektiv Interleukinrezeptoren neutralisiert und damit die Freisetzung von Entzündungsfaktoren blockiert. Das Interleukin IL-17A ist in hohen Konzentrationen in von Psoriasis betroffener Haut zu finden und ein bevorzugtes Ziel für experimentelle Therapien.

Das Krebsmedikament Kyprolis kann zukünftig in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason zu Behandlung von Patienten mit multiplem Myelom eingesetzt werden, die mit mindestens einer Behandlungsoption vorbehandelt waren. Die Kommission vergab das positive Votum auf Basis einer Phase-III-Studie mit 792 Patienten. Die Kombination verbesserte dabei das progressionsfreie Überleben bei rezidivierten Myelompatienten um knapp neun Monate gegenüber Lenalidomid und Dexamethason allein.

Amgen kündigte an, in Kürze weitere Daten zu Kyprolis einzureichen, um eine Zulassung für die Kombination allein mit Dexamethason zu erhalten. Zu Beginn des Jahres hatte der US-Biotech-Konzern erste Ergebnisse einer Studie mit 929 Patienten im Vergleich zur Behandlung mit Bortezomib/Dexamehason präsentiert. Darin konnte für die Patienten mit Kyprolis-Kombination das progressionsfreie Überleben auf knapp 19 Monate gezeigt werden – doppelt so viel wie unter der Vergleichstherapie.

Das Multiple Myelom ist eine bösartige Erkrankung weißer Blutkörperchen im Knochenmark. In Deutschland erkranken jährlich etwa 3500 Menschen an dieser Krebserkrankung des blutbildenden Systems, rund 39000 sind es europaweit. Die Krebszellen stören die Blutbildung und schwächen die Knochensubstanz; Knochenschmerzen und -brüche, Blutarmut und Anfälligkeit für Infekte sind die Folgen. Medikamente können die Symptome zurückdrängen. Häufig kommt es jedoch nach einiger Zeit zu einem Rückfall und zur Therapieresistenz.