Riociguat wird dreimal täglich einschleichend bis zu einer Dosierung von je 2,5mg eingenommen. Der Wirkstoff Riociguat stimuliert die lösliche Guanylatzyklase (sGC) unabhängig und synergistisch von Stickstoffmonoxid (NO). Die NO-Freisetzung ist bei Lungenhochdruck vermindert. Dadurch wird zu wenig vasodilatierendes zyklisches Guanosinmonophosphat (cGMP) synthetisiert.

Durch den erhöhten Blutdruck in den Lungenarterien wird das Herz stärker beansprucht; die körperliche Leistungsfähigkeit der Patienten ist eingeschränkt. In zwei Studien mit rund 700 Patienten verbesserte sich nach 16 beziehungsweise 12 Behandlungswochen die in sechs Minuten zurückgelegte Gehstrecke um 46 beziehungsweise 36 Meter gegenüber Placebo.

Zu den häufigsten Symptomen zählen Kopfschmerzen, Schwindel, Verdauungsprobleme, Schwellungen, Übelkeit, Erbrechen und Durchfall. Schwangere Frauen dürfen das Präparat wegen seiner teratogenen Wirkung nicht einnehmen. In Europa wird der Zulassungsantrag derzeit noch geprüft.