In den USA ist Adakveo bereits seit November auf dem Markt. Crizanlizumab ist ein großer Hoffnungsträger: Die Zulassung wurde im Zuge einer „Priority Review“ beschleunigt bearbeitet, der Wirkstoff erhielt zudem zu Beginn des Jahres den Status „Therapiedurchbruch“ und die Orphan Drug-Auszeichnung durch die FDA. Erste klinische Beweise deuten darauf hin, dass das Arzneimittel möglicherweise eine wesentliche Verbesserung gegenüber den verfügbaren Therapien aufweist. Obwohl Sichelzellerkrankungen zu den seltenen Erkrankungen gehören, leiden zehntausende Menschen in Europa an einer solchen Krankheit.

Erste zielgerichtete Therapieoption

Adakveo dient zur Verhinderung sogenannter „wiederkehrender vaso-okklusiver Krisen“ (VOC) oder Schmerzkrisen bei Patienten mit Sichelzellenerkrankungen ab 16 Jahren. Es ist die erste zielgerichtete Therapie, die in diesem Bereich zugelassen ist: Sie hemmt spezifisch P-Selectin, ein Zelladhäsionsprotein, das zum Zusammenkleben von Zellen beiträgt und zu einer vaso-okklusiven Krise führt.

Der Wirkstoff kann sowohl als Monotherapie wie auch in Kombination mit anderen Wirkstoffen verabreicht werden. „Die positive CHMP-Meinung für Adakveo unterstreicht das Potenzial dieses neuen Arzneimittels, wiederkehrende Sichelzellenschmerzkrisen zu verhindern, die alle Aspekte des Patientenlebens betreffen können", sagte Dr. Susanne Schaffert, Präsidentin von Novartis Oncology.

Erneut positive Daten für Crizanlizumab

Die positive Stellungnahme des CHMP beruht auf den Ergebnissen der 52-wöchigen, randomisierten, placebokontrollierten „Sustain-Studie“. Sie konnte zeigen, dass Adakveo die mittlere jährliche VOC-Rate im Vergleich zu Placebo signifikant auf 1,63 gegenüber 2,98 senkte, was einer Verringerung von 45 Prozent entspricht.

In der Vergangenheit hatte Novartis bereits häufiger positive Daten vorgestellt: Bereits im Dezember 2018 wurden im Rahmen des Kongresses der American Society of Hematology (ASH) in San Diego, positive Studiendaten einer Post-Hoc-Analyse vorgelegt: Die Analyse zeigte demnach, dass mehr Patienten keine vaso-okklusiven Krisen hatten, wenn sie mit Crizanlizumab statt mit einem Placebo behandelt wurden (37,5 Prozent vs. 12,2 Prozent).

Die Sichelzellenkrankheit ist eine angeborene Bluterkrankung, bei der die roten Blutkörperchen eine abnormale Form haben – sie sind sichelförmig, was die Blutzirkulation in den Blutgefäßen einschränkt. In Folge dessen kommt es zu einer gestörten Sauerstoffzufuhr im Körpergewebe. Vaso-okklusive Krisen können äußerst schmerzhaft sein und sind ein häufiger Grund für Notaufnahmen und Krankenhausaufenthalte von Patienten mit Sichelzellenerkrankungen. Zudem sind vaso-okklusive Krisen, die durch Multizelladhäsion ausgelöst werden, mit einer erhöhten Morbidität und Mortalität verbunden und könnten zu Schlaganfällen sowie Organschäden oder -versagen führen. Bisher waren die Behandlungsmöglichkeiten begrenzt.