14 der 46 neuen Medikamente erhielten im Gebiet Krebserkrankungen die Zulassung. Vier Wirsktoffe wurden als Orphan Drug zugelassen. Der Status kommt bei Medikamenten für seltene Erkrankungen zum Einsatz. Laut Definition dürfen nicht mehr als 1 von 2000 Menschen in der EU an der jeweiligen Erkrankung leiden. Erhält ein Präparat den Orphan-Drug-Status, erhält es gleichzeitig eine zehnjährige Marktexklusivität. Diese gilt unabhängig vom Patentschutz und hält Wettbewerber vom Markt fern.

Die zugelassenen Präparate enthalten folgende Wirkstoffe: Brexucabatgen Autoleucel (Tecartus, Kite Pharma, Mantelzelllymphom, Orphan Drug, Gentherapie), Dosarlimab (Jemperli, GSK, Endometriumkarzinom), Fedratinib (Inrebic, Bristol-Myers Squibb, Myelofibrose, Orphan Drug), Isatuximab (Sarclisa, Sanofi Aventis, Multiples myelom), Pemigatinib (Pemazyre, Incyte, Cholangiokarzinome), Pralsetinib (Gavreto, Roche, nicht kleinzelliges Lungenkarzinom, RET+), Sacituzumab Govitecan (Trodelvy, Gilead, tripel-negativer Brustkrebs), Selpercatinib (Retsevmo, Lilly, Schilddrüsenkarzinom und nicht kleinzelliges Lungenkarzinom, RET+), Selumetinib (Koselugo, AstraZeneca, Typ 1), Tafasitamab (Minjuvi, Incyte, diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom, Orphan-Drug), Tagraxofusp (Elzonris, Stemline Therapeutics, plasmazytoide dendritische Zellneoplasie, Orphan Drug), Tirbanibulin (Klisyri, Almirall, Aktinische Keratose), Tucatinib (Tukysa, Seagen, HER2+) und Zanubrutinib (Brukinsa, BeiGene Ireland, Morbus Waldenström).

9 Präparate bei Infektionskrankheiten

Insgesamt neun Präparate wurden im Anwendungsbereich Infektionskrankheiten zugelassen. Mit dabei die beiden zugelassenen Vektorimpfstoffe Vaxzevria (AstraZeneca) und Covid-19 Vaccine Janssen (Jannsen) und die beiden mRNA-Impfstoffe Comirnaty (Biontech) und Spikevax (Moderna). Zur Covid-19 Therapie und prophylaxe wurde die Kombination aus Casirivimab und Imdevimab (Ronapreve, Roche und Regeneron).

Besonderheit bei Covid-Medikament

„Hinsichtlich der Einführung neuer Arzneimittel in Deutschland war 2021 ein außergewöhnliches Jahr. Nie zuvor ist es gelungen, dass ein therapeutisches Medikament in weniger als zwei Jahren entwickelt, erprobt, behördlich geprüft und nach Zulassung in die Versorgung gebracht wurde“, so der Vfa. „Geschafft haben das zwei kooperierende Unternehmen mit einem Antikörper-basierten Medikament gegen Covid-19.“ (Roche und Regeneron mit Ronapreve).

Desweiteren wurden Benzylpenicillolyl-octa-L-Lysin/ Natrium Benzylpenilloat (DAP Penicillin Test Kit, Stallergenes) zur Behandlung der Penicillin-Allergie, Capotegravir (Vocabria, ViiV) und Fostemsavir (Rukobia, ViiV) zur Behandlung von HIV und Cefiderocol (Fetcroja, Shionogi) sowie die Kombination Relebactam/ Imipenem/ Cilastin (Recarbrio, Merck Sharp & Dohme) zur Behandlung bestimmter bakterieller Infektionen als Reserveantibiotika zugelassen.

Fünf Präparate wurden jeweils im Bereich „Herz-Kreislauf-Erkrankungen“ und „Sonstige Anwendungsgebiete“ zugelassen. Im Bereich Herz-Kreislauf erfolgte eine Zulassung für folgende Wirkstoffe: Angiotensin II acetat (Giapreza, Paion, Hypotonie bei Schock), Berotralstat (Orladeyo, Millmount Healthcare, hereditäres Angioödem), Icosapent (Vazkepa, Amarin, kardiovaskuläre Ereignisse), Inclisiran (Leqvio, Novartis, Hypercholesterinämie und andere Dyslipidämien) und Vericiguat (Verquvo, Bayer, Chronische Herzinsuffizienz).

Unter den sonstigen Anwendungsgebieten ist eine Zulassung für ein orales Kontrazeptivum. Drovelis (Gedeon Richter) enthält die Kombination aus Esetrol und Drospirenon. Gedeon Richter hat 2021 ein weiteres Medikament auf den Markt gebracht: Ryeqo enthält Relugolix, Estradiol und Norethisteron und wird zur Behandlung von Uterusmyomen eingesetzt. Auch im Bereich der „Sonstigen Anwendungsgebiete“ finden sich zwei Neuzulassungen mit Orphan-Drug-Status: Bylvay (Odevixibat, Albireo) zur Behandlung der intrahepatischen Cholestase und Idefirix (Imlifidase, Hansa Biopharma) bei Nierentransplantationen. Als fünfter Wirkstoff im Bunde wurde Roxadustat, enthalten in Evrenzo (Astellas) zur Behandlung der Anämie bei chronischer Nierenerkrankung zugelassen.

Erdnussallergie, MS und Hautkrankheiten

Im Bereich der Entzündungskrankheiten gibt es vier Neueinführungen: Bimzelx (Bimekizumab, UCB) bei Plaque-Psoriasis, Palforzia (Erdnusspulver, Aimmune) bei Erdnussallergie, Ponvory (Ponesimod, Janssen) bei schubförmiger Multioler Sklerose und Adtralza (Tralokinumab, Leo) bei atopischer Dermatitis.

Im Bereich der nicht-entzündlichen neurologischen Erkrankungen wurden Libmeldy (Atidarsagen Autotemcel, Orchard, Orphan Drug) zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie, Ontozry (Cenobamat, Arvelle) zur Behandlung der Epilepsie, Evrysdi (Risdiplam, Roche, Orphan Drug) zur Behandlung der 5q-spinalen Muskelatrophie, und Enspryng (Satralizumab, Roche) zur Behandlung von Neuromyelitits optica-Spektrum Störungen zugelassen.

Drei Wirkstoffe wurden im Bereich der Stoffwechselstörungen zugelassen: Lumasiran (Oxlumo, Alnylam, Orphan Drug) zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1, Natrium-Zirkoniumcyclosilikat (Lokelma, AstraZeneca) zur Behandlung der Hyperkaliämie und Vosoritid (Voxzogo, BioMarin, Orphan-Drug) zur Behandlung der Achondoplasie.

Innerhalb des Bereiches der Blutungskrankheiten gibt es zwei neue Wirkstoffe: Avatrobopag (Doptelet, Swedish orphan Biovitrum) und Lusutrombopag (Mulpleo, Shionogi). Beide Arzneimittel werden zu Behandlung der Thrombozytopenie bei chronischer Lebererkrankung eingesetzt.