Zolgensma: 37 Neuanlagen

Berlin -

Eine einmalige Dosis Zolgensma soll Kindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) helfen. Mit dieser Krankheit kommt etwa eines von 10.000 Neugeborenen zur Welt. In Deutschland werden nach Angaben von Novartis pro Jahr etwa 50 Kinder mit der schwersten Form der Erkrankung (SMA Typ 1) geboren. Seit Juli ist das aktuell teuerste Medikament der Welt auch auf dem deutschen Markt – in 37 Dosierungen.

Zolgensma findet sich seit 1. Juli in der Taxe und zwar mit 37 Positionen, denn das Medikament wird nach Gewicht dosiert. Das Gentherapeutikum kann Kindern ab drei Kilogramm bis 21 Kilogramm gegeben werden. Volumetrisch beläuft sich die Menge zwischen 16,5 ml bis zu 115,5 ml ungefähr in Statffelungen von drei Millilitern. Zolgensma enthält Onasemnogen-Abeparvovec. Bei dem Wirkstoff handelt es sich um eine Gentherapie, die darauf abzielt, eine funktionsfähige Kopie des Survival-Motoneuron-Gens (SMN1) in die transduzierten Zellen einzubringen, um die monogenetische Grundursache der Erkrankung zu behandeln.

Bereits eine einmalige Dosis soll Kindern mit SMA helfen. Mit der schwersten Form der Krankheit kommen Deutschland etwa 50 Kinder pro Jahr auf die Welt. Der Gendefekt führt zu einem frühzeitigen Untergang von Motoneuronen im Rückenmark. Als Folge kommt es zu Lähmungen und einer zunehmenden Atrophie der Muskulatur. Von dem Muskelschwund ist auch die Atemmuskulatur betroffen, sodass bereits Säuglinge künstlich beatmet werden. Bisher verlief die Erkrankung immer tödlich – Erkrankte haben eine durchschnittliche Lebenserwartung von zwei bis fünf Jahren. Bei der schwersten Verlaufsform sterben die Kinder unbehandelt meist innerhalb der ersten zwei Lebensjahre an Atemschwäche.

Zu den häufigen Nebenwirkungen der Therapie zählen: Eine vorübergehende Erhöhung der Leber-Transaminasen, Erbrechen, Thrombozytopenie, Fieber, sowie die Erhöhung der Aspartatamino- und Alaninaminotransferase. Auch der Troponin-I-Wert ist häufig erhöht. Bei Troponin-I handelt es sich um ein Eiweiß, das spezifisch bei einem Herzmuskelschaden ins Blut gelangt. Erhöhte Werte können auf einen Herzinfarkt hindeuten. Klinische Daten zu Zolgensma belegen ein längeres ereignisfreies Überleben. Auch fünf Jahre nach der Behandlung zeigt die neuartige Gentherapie Wirkung: Die Aufrechterhaltung der motorischen Fähigkeiten ist enorm. Bislang wurden etwa 500 Patienten weltweit behandelt. Verabreicht wird Zolgensma in einer einstündigen Infusion.