Epidiolex: Cannabidiol gegen Epilepsie

Berlin -

GW Pharmaceuticals (GW) hat einen Zulassungsantrag für Epidiolex (Cannabidiol) bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht. Das Schwesterprodukt zu Sativex soll bei zwei therapieresistenten Formen der Epilepsie eingesetzt werden.

Der Antrag für Epidiolex stützt sich auf Daten aus drei Phase-III-Studien mit ungefähr 1500 Patienten. Zwei Untersuchungen hatten ihren primären Endpunkt erreicht. Eine allgemein gute Verträglichkeit des Medikaments wurde dokumentiert. Neben Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit beinhaltet der Zulassungsantrag präklinische Daten sowie Daten zur Toxikologie und klinischer Pharmakologie.

Epidiolex soll als Ergänzungstherapie bei Anfällen in Verbindung mit Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) und Dravet-Syndrom eingesetzt werden. Diese Formen der Epilepsie treten erstmalig im frühen Kindesalter auf. Patienten mit LGS leiden in der Regel an verschiedenen Anfallsarten, beispielsweise Sturz- und Krampfanfälle und nicht-konvulsive Anfälle. Bei den meisten Kindern kommt es zu mehr oder weniger ausgeprägten intellektuellen Beeinträchtigungen sowie Entwicklungsstörungen und anomalen Verhaltensweisen.

GW verfügt bereits über den von der FDA erteilten Orphan-Drug-Status für Epidiolex für die Behandlung des Dravet-Syndroms, des Lennox-Gastaut-Syndroms (LGS), der tuberösen Sklerose (TSC) und infantiler Spasmen (IS). Von der FDA hat das Unternehmen zuvor den Fast Track-Status zur Behandlung des Dravet-Syndroms und den bedingten Status für seltene pädiatrische Erkrankungen erhalten. Derzeit werden weitere klinische Entwicklungsprogramme für andere seltene Anfallsleiden geprüft.

Das Dravet-Syndrom wird mit einer genetischen Mutationen des Natriumkanals SCN1A assoziiert. Bei Patienten mit Dravet-Syndrom treten mit der Zeit häufig unterschiedliche Anfallsarten auf. Sie neigen zu prolongierten Krampfanfällen und zu einem Status epilepticus. Kinder mit dieser Krankheit haben ein erhöhtes Risiko plötzlich und unerwartet zu sterben. Die moderaten bis schweren intellektuellen Behinderungen und Entwicklungsstörungen machen eine lebenslange Betreuung erforderlich.

„Dieser Antrag ist ein weiterer wichtiger Meilenstein für das Epidiolex-Programm und ein wichtiger nächster Schritt, um Patienten auf der ganzen Welt Zugang zu diesem potenziellen neuen Therapieansatz zu verschaffen“, sagt CEO Justin Gover. „GW sieht sich in der Pflicht, Epidiolex für Patienten in Europa verfügbar zu machen, für die das Leben mit LGS und Dravet-Syndrom eine große Belastung darstellt, beides sehr therapieresistente und verheerende Leiden. Wir sind dabei, in Vorbereitung auf die Zulassung und Markteinführung eine kommerzielle Infrastruktur in Europa aufzubauen.“

GW ist unter anderem Zulassungsinhaber von Sativex (Nabiximols: Cannabidiol/Tetrahydrocannabinol), das ein Arzneimittel auf Basis von Cannabis ist und zur Behandlung von Spastiken im Rahmen der Multiplen Sklerose eingesetzt wird.