Drei Jahre hat es gedauert und in nochmal drei Jahren soll es losgehen: Ab 2025 werden Schritt für Schritt verschiedene Arzneimittelgruppen und Gesundheitstechnologien auf europäischer Ebene klinisch bewertet und diese Bewertungen dann in die nationalen Entscheidungen zum Zusatznutzen bei neuen Arzneimitteln einbezogen. Die ersten beiden Gruppen sollen Krebsmedikamente und Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) werden. Nächster Schritt sollen Orphan Drugs sein und daraufhin neben weiteren Arzneimittelgruppen auch Medizinprodukte wie Herzschrittmacher, Dialysegeräte oder Infusionspumpen, medizinische und chirurgische Verfahren sowie Maßnahmen zur Prävention, Diagnose und Behandlung bewertet werden.

Wie genau das alles ablaufen soll, erarbeitet ein Konsortium unter dem Namen „EUnetHTA21“, dem Behörden und Körperschaften aus zwölf europäischen Staaten angehören, darunter auch der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) und das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). „In den kommenden Jahren wird es darum gehen, gemeinsam mit anderen EU-Partnern verbindliche Standards für eine Nutzenbewertung zu definieren“, so der G-BA-Vorsitzende Dr. Josef Hecken.

Die Partner müssten sich gemeinsam darüber verständigen, welche methodischen Instrumente für eine HTA-Bewertung geeignet sind, wie mit verschiedenen Endpunkten umgegangen wird und wie unterschiedliche Evidenz einbezogen wird. Einig seien sie sich bereits, dass vergleichende kontrollierte Studien die beste wissenschaftliche Basis dafür sind.

„Zugleich zeigt sich in der Praxis aber: Neue Arzneimittel kommen nicht selten mit schwachen Daten auf den Markt.“ Auch werde es eine Herausforderung, die wachsende Nachfrage nach Real-World-Evidence, also Daten aus dem Versorgungsalltag, für die Nutzenbewertung, bei den Verfahren zu bedienen. „Eine Aufgabe bei der Umsetzung der Verordnung wird es daher auch sein, für solche schwierigen Fälle methodische Lösungen zu entwickeln. Das wäre dann die beste Voraussetzung für die nationalen Gremien, die die eigentliche Entscheidung zum Zusatznutzen treffen werden“, so Hecken.

Über die EUnetHTA21-Gruppe habe es in den vergangenen Jahren bereits einen freiwilligen Austausch gegeben. Der erhält nun mit der neuen Verordnung eine verbindliche rechtliche Grundlage. „Mit der HTA-Bewertung von Innovationen auf europäischer Ebene wird sich vor allem die Arzneimittelbewertung in jenen Mitgliedsstaaten verbessern, die bisher nicht mit diesen systematischen, vergleichenden Analysen von klinischen Daten vertraut waren“, so Hecken. „Aber auch in Deutschland wird die EU-Verordnung einiges bei der Nutzenbewertung von neuen Arzneimitteln verändern.“

Was sich allerdings nicht verändern wird, ist die nationale Preisbildung. Für die Hersteller ist das eine Erleichterung: Als das nun abgeschlossene Gesetzgebungsverfahren im Januar 2018 anlief, wollte die Kommission mit der europäischen Nutzenbewertung noch die nationalen Verfahren ersetzen, inklusive der Preisbildung. Dagegen regte sich Widerstand nicht nur seitens der Pharmaunternehmen, sondern auch im EU-Parlament und in der deutschen Politik quer durch die Lager von der Union bis zur Linken.

Es kam schließlich wie von den Gegnern des angedachten EU-Preisbildungsverfahrens gefordert: Von der finalen Fassung der Verordnung, die APOTHEKE ADHOC vorliegt, sind nichtklinische Bereiche wie Kostenabschätzung oder wirtschaftliche Bewertung nicht mehr erfasst. Zwar können die Behörden in diesen Bereichen freiwillig zusammenarbeiten, letztlich bleiben sie aber in ihrer ausschließlichen Zuständigkeit. Es bleibt also hierzulande prinzipiell beim bisherigen Verfahren. „Das deutsche AMNOG-Verfahren ist zwar streng, zugleich aber auch flexibel genug, um als lernendes System auf Veränderungen zu reagieren. Sicherlich ein Grund, warum es von der Industrie wie auch von Krankenkassen akzeptiert wird“, so Hecken.

Auch bei den sogenannten HTA-Berichten, die die nationalen Behörden dann in ihre Nutzenbewertungen einfließen lassen sollen, hat sich die EU-Kommission mit ihrem ursprünglichen Entwurf vom Januar 2018 nicht durchgesetzt. Eigentlich wollte sie, dass die Berichte für die Mitgliedstaaten bindend sind und die keine weiteren klinischen Untersuchungen durchführen. Nun heißt es lediglich, dass sie die HTA-Berichte „in angemessener Weise“ berücksichtigen müssten.

„Dies berührt nicht die Zuständigkeit der Mitgliedstaaten, ihre eigenen Schlussfolgerungen über den gesamten klinischen Zusatznutzen einer Gesundheitstechnologie im Kontext ihres spezifischen Gesundheitssystems zu ziehen und die Teile dieses Berichts zu berücksichtigen, die in diesem Zusammenhang relevant sind“, heißt es in Artikel 13 der Verordnung.

Prinzipiell würde es demnach künftig reichen, wenn Hersteller ihre Daten einmalig zentral auf europäischer Ebene einreichen. Die nationalen Behörden könnten sich dann bei der Preisbildung auf die HTA-Berichte berufen oder eben eigene Zusatzdaten verlangen. EU-Gesundheitskommissarin Stella Kyriakides sieht darin vor allem für kleinere Länder einen Vorteil, schließlich werde für sie der Zugang zu erstattungsrelevanten spürbar erleichtert.

„Die neuen Vorschriften werden für Inklusivität und Transparenz im Bewertungsprozess sorgen und die Planbarkeit für die Behörden der Mitgliedstaaten und für die Branche erhöhen. Die Mitgliedstaaten werden in die Lage versetzt, raschere und faktengestützte Entscheidungen über den Zugang der Patientinnen und Patienten zu innovativen Technologien in ihren Gesundheitssystemen zu treffen“, so Kyriakides.

Fachleute im Gesundheitswesen, Hersteller, aber auch die Patient:innen würden nun über einen neuen Rahmen verfügen, der dabei helfen werde, medizinische Versorgungslücken zu schließen und den Zugang zu innovativen Arzneimitteln und einigen Medizinprodukten mit hohem Risiko zu erleichtern. Außerdem werde die EU-weite Koordinierung im Gesundheitswesen verbessert, so Kyriakides: „Dies ist ein weiterer Schritt hin zu einer stärkeren europäischen Gesundheitsunion.“