Im Juli 2021 übernahm der internationaler Pharmakonzern, der unter anderem auch einen Corona-Impfstoff entwickelt hat, den US-Konzern Alexion Pharmaceuticals für insgesamt 39 Milliarden Dollar. Seitdem firmiert das Unternehmen unter der Bezeichnung Alexion, AstraZeneca Rare Disease und widmet sich in erster Linie der Entdeckung, Entwicklung und Verbreitung lebensverändernder Therapien für Patienten, die von einer schwerwiegenden seltenen Erkrankung leiden oder lebensbedrohlichen Blutung betroffen sind.

Arzneimittel für seltene Erkrankungen

Die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (kurz PNH) wurde erstmals vor rund 140 Jahren beschrieben. Da allerdings von einer Million Menschen nur etwa 20 von der seltenen Bluterkrankung betroffen sind, hat es lange gedauert, ehe die Forscher die Krankheitsmechanismen verstanden haben und mit der Entwicklung einer spezifischen Therapie beginnen konnten.

Die Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie äußert sich durch eine Komplement-vermittelte Zerstörung der roten Blutkörperchen und kann in der Folge etliche Symptome hervorrufen.

Durch die Entschlüsselung der komplexen Komponenten gelang es den Forschern von Alexion schließlich Medikamente zu entwickeln, durch die eine ungewünschte Aktivierung des Komplement-Systems gehemmt werden kann.

Das dauert auch deshalb so lange, da die Zulassung das Unternehmen vor eine große Herausforderung stellte. Doch seit der Zulassung des ersten Komplement-Inhibitors setzte das Unternehmen die Forschungsaktivitäten zu PNH ständig fort und konnte schlussendlich knapp 400 Patienten für die bis dahin weltweit größte Phase-3-Studie gewinnen.

Doch es gibt noch mehr zu tun, denn die Arzneimittelentwicklung ist mit Risiken und Herausforderungen verbunden, welche bei seltenen Krankheiten zumeist noch größer sind.